2020年国内细胞治疗产品受理及获批情况及浅析

2020年受理品种

截至12月28日，2020年CDE共受理了31个细胞治疗产品的各类申请，其中25个为IND申请，4个为补充申请（分别来自南京传奇、铂生卓越、上海明聚和亘喜生物），2个为NDA申请（分别为复星凯特的益基利仑赛注射液和药明巨诺的瑞基仑赛注射液）。

25个IND申请中，CAR-T类产品为14个，其他免疫细胞类产品为5个，干细胞类产品为6个（包括5个间充质干细胞和1个造血干细胞）。其中，9个产品还处于排队待审评状态，均为10月份以来受理的。

在这25个IND申请中，4个有国外技术背景。Mesoblast和天士力共同申报了异体人骨髓间充质前体细胞注射液，而Mesoblast向FDA递交的上市申请尚未获批。上海丹瑞申报的Sipuleucel-T注射液，已在2010年由FDA批准上市。诺华之前单独申报了CTL019，如今选择和西比曼合作申报，由后者负责国内的细胞制备。

和往年相比，2020年国内受理的细胞产品更加多元化。亘喜生物的GC007g注射液为国内首个获批的通用型CAR-T；该公司的GC019F注射液基于FasTCAR平台，大大缩短了制备时间。在靶点方面，上海科济的CT041为首个针对Claudin18.2靶点的自体CAR-T细胞，也是第2个针对实体瘤的CAR-T（另一个GPC3也来自科济）；武汉波睿达的CD30、上海隆耀的CD20、深圳再生之城的HIV-1、上海恒润达生的抗CD19-CD22，突破了以往完全由CD19和BCMA主导的局面。北京泽辉辰星的M-021001细胞注射液不同于其他间充质干细胞，由人胚胎干细胞分化而来，理论上具有更强的扩增能力；广州辑因的CRISPR/Cas9 基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液则是将基因编辑和干细胞技术结合起来。

获批情况

受理只是药物进入临床研究阶段的第一步，更重要的是获得临床试验许可。目前CDE采取的是默许制原则。2020年已经完成审评的16个产品中，9个获得临床默许，超过一半。其中，CAR-T为6个，间充质干细胞为1个，其余2个为其他免疫细胞。

截至12月28日，2020年共有25个品种获得临床批件或临床试验许可。其中，16个为2020年之前受理的品种，包括2018年受理的6个。

如果算上2020年之前受理的品种，则2017年以来CDE共受理81个细胞治疗产品，共有47个品种获得临床批件或临床试验许可，比例为58%。如果算上北京永泰2015年受理、2017年获批的EAL，则这个数字为48个。考虑到部分产品还未开始审评及处于发补状态，最终比例还要再高一些。

真正让人担心的是很早就获得受理但迟迟未获批的品种。2018年受理的18个品种至今尚未获批，有些可能已经被放弃，如上海优卡迪申报的4个。考虑到刚刚和诺华共同递交了CTL019，西比曼自己递交的CD19 CAR-T大概率已经放弃。普瑞金的BCMA CAR-T已获批，而更早递交的CD19 CAR-T却未获批；考虑到CD19赛道的过饱和竞争，该产品可能也被放弃。

小编总结

自2017年底CDE批准首个CAR-T（南京传奇）的IND申请以来，回顾过去三年CDE受理的细胞治疗产品，可以发现这个领域分别经历了2018年的狂热、2019年的降温和2020年的理性回归。小编一直呼吁这个领域的企业根据自身的优势，合理布局研发方向，减少同质化，提高创新能力。欣喜的是，2020年能够明显看到这种变化趋势。

凭借跟国外的合作，复星凯特和药明巨诺已于今年递交了上市申请，距离获批临床仅过去2年。另外，南京传奇的CAR-T疗法于2020年8月5日获得国内首个突破性治疗资格，而且南京传奇已经向FDA递交了上市申请，国内申请上市估计已经排上日程。在即将到来的2021年，我们有可能见证国内首个CAR-T疗法的获批上市。

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