2018年度FDA新药报告

CDER具有历史性意义的一年

-以55个打破了1996年以来53个的年度记录

-孤儿药首次占据半壁以上江山 (31/55)

- 95%在首轮 review后获批

- 71% 首先在米国获批（响应唐总的America first号召？）

- 35% (19/55) first-in-class

PDUFA V获批率最高，NDA+原创性BLA的风骚

  • CDER批准的55个NME中31个孤儿药，其中：42个优先，是过去5年平均值20个的2倍；大多数孤儿药首批的适应症都是罕见病；

  • US继续引领NME全球首批的潮流（阿枚力喀 first）

  • 几个值得注意的批准：1）Epidiolex (Cannabidiol)，首个批准的大麻类，治疗几种罕见的癫痫；2）Erleada (Apalutamide)：基于新的临床终点MFS（无转移生存期），治疗非转移性前列腺癌；3）Lucemyra (Lofexidine Hydrochloride) ，用于缓解突然停用阿片类药物的成人患者的戒断症状；4）TPOXX (tecovirimat) ，治疗天花首选，战备的干活，防止恐怖袭击

要数量更要质量

Epidiolex (cannabidiol)：用于治疗2岁及以上患者的这两种罕见综合征的严重癫痫发作，即使Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征。这是FDA批准的首个含有从大麻中提取的纯化药物的药物，同时也是FDA首次批准用于治疗Dravet综合征患者的药物。

Erleada (Apalutamide)：用于治疗前列腺癌细胞未扩散（非转移性）但是激素治疗后疾病仍进展（去势抵抗）的前列腺癌，是FDA批准的首个治疗非转移性、去势抵抗的前列腺癌药物，基于新的临床终点MFS。

Lucemyra (Lofexidine Hydrochloride) : 前文提及，略

TPOXX (tecovirimat)：前文提及，略

截止到11月30日，18年批准NME25年来最高，超过了1996年的53，尤其是BLA也是创历史记录的14，NDA则41仅次于96年的47

18年NME获批率90%，仅次于15年

18年首次申报获批率91%历史最高

新活性物质上市一直在领跑，从未被超越

细节

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