推进罕见病研发,为全球4亿患者点燃希望
目前世界上已知的罕见病和遗传病高达7000多种,全球患者总人数预估达4亿人。罕见病患者中,30%会在5岁之前去世。在这些触目惊心的数字背后,是罕见病患者在日常生活中必须面对的、常人难以想象的困境。刚刚过去的国际罕见病日(每年二月最后一天),作为专为罕见病设立的纪念日,旨在提高人们对罕见病患者及其家属的关注和了解,并为他们克服治疗和医药方面的难题。
来自普米尔医药的罕见病专业团队,充分认识到以患者需求为中心、与受试者权益团体及利益相关者建立紧密联系的重要性,致力于帮助解决各类医疗条件下亟待满足的患者需求。
普米尔医药一直专注于生物技术领域,我们满怀热忱与申办方通力合作,积极投身于有意义的研发项目,帮助推进能够改善生活的理念,将突破性科学发现转化为新的诊疗手段。普米尔罕见病团队,多年以来在推进罕见疾病研发的道路
藉此罕见病纪念日,我们的罕见病团队分享了一些亲身经历与真切想法,呼吁全世界关注罕见病:
项目副总监Ann Marie McCann
想象一下,你的孩子刚刚5岁,看起来既健康又快乐,他说等长大了想要当医生。但你知道你珍爱的宝贝很快就会出现罕见疾病的症状,不会有长大的一天。很难知道会发生什么,能获取的相关信息也极少,而且没有治愈的方法,没有希望……从事罕见疾病研究的工作,正是致力于为人们创造希望,提供信息,并创造治愈的可能性。
罕见病与儿科项目交付高级主管
Anthony Poynton
在一次罕见病会议上,我遇见的一位专家分享说,20年前,患有罕见病的儿童通常都无法存活至度过童年;而现在,有相当多的罕见病患者已经存活至成年后,因此相关专家可进一步研究这种罕见病对成人的影响,以便收集数据和进行评估。我认为这一转变非常深刻且惊人,并且对我们在这一领域所做的工作感到非常自豪,患儿及患者家庭都因此受到了积极影响。
基因和细胞疗法执行董事Hanna Wide
对我而言,罕见病研究为那些常常被忽视的患者和家属带来了希望。多亏了罕见病研究,为原本看不到前路的他们,提供了选择和前进方向。
高级项目经理Elena Martinez
我从事罕见病项目相关工作已超过13年。罕见病研究通常复杂程度和要求很高,但不同团队(申办方、研究人员、供应商和普米尔医药)与患者家庭之间的合作关系、工作氛围和参与程度是独特的。能够为这些患者和家属提供支持,我感到非常自豪。每一天,我都被这种想法深深激励着。
专门领域副总裁Angi Robinson
在长期接触罕见病患者的相关工作中,我学到了一种永不放弃的精神——永不放弃我们正在从事的工作,永不放弃希望。我在工作过程中,亲眼见证了能够改变人生的药物诞生,我们不能放弃努力为那些需求尚未得到满足的患者提供更有效的诊疗手段,这一点具有重大意义。
Premier Research的专业领域涵盖了临床试验和药物开发的各个方面,且已在常年积累的工作经验中磨练出从容应对各种挑战的能力。多年以来,Premier Research一直致力于罕见病临床研究领域的开发支持,仅在过去五年中,我们就针对超过 50 种罕见病开展了超过 190 项 临床试验。