海曲泊帕乙醇胺片(恒曲)中国上市,治疗原发免疫性血小板减少症和重型再生障碍性贫血
2021年6月,国家药品监督管理局批准1类创新药海曲泊帕乙醇胺片(商品名:恒曲)上市,用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者,以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)成人患者。
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海曲泊帕乙醇胺(Herombopag Olamine)为小分子人血小板生成素受体激动剂。它通过选择性地结合于血小板生成素受体跨膜区,激活TPOR依赖的STAT和MAPK信号转导通路,刺激巨核细胞增殖和分化产生血小板而发挥升血小板作用。恒瑞医药的海曲泊帕乙醇胺片是在艾曲泊帕结构上进行了一系列修饰得到的高选择性TPOR激动剂,具备高效、低毒的特点。
严重再生障碍性贫血是一种危及生命的罕见血液疾病。患者的骨髓无法生成足够的血红细胞、白细胞和血小板,因而会出现失能性症状和并发症,包括疲惫、呼吸困难、重复感染、异常淤青和出血。历史上,严重再生障碍性贫血通常是致命疾病,患者会因为感染或大出血而死亡。
免疫性血小板减少症是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病。在ITP患者中,免疫系统会攻击并破坏人体自身的血小板,它们在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。ITP常见的症状包括过度淤青、出血和疲劳。患有慢性ITP的人要面临严重出血事件的风险增加,可能导致严重的并发症甚至死亡。目前用于ITP的治疗包括类固醇、血小板产生促进剂(TPO)和脾切除术。
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