艾曲波帕有望成为再生障碍性贫血一线疗法

再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见、严重的血液疾病，患者骨髓不能产生足够的红血球、白血球和血小板。因此，SAA患者可能经历各种致人衰弱的并发症，如疲劳、呼吸困难、反复感染和异常瘀伤或出血，从而限制了其日常活动。

目前，再生障碍性贫血的标准护理包括免疫抑制疗法（IST）和造血干细胞移植。然而，多达1/4至1/3的患者对IST无缓解，30%-40%的缓解者病情会复发。

近日，诺华制药宣布，美国FDA已经接受了该公司艾曲波帕（eltrombopag）联合标准免疫抑制疗法（IST）用于重度再生障碍性贫血（SAA）一线治疗的补充新药申请（sNDA），同时给予其优先审评认定。

艾曲波帕（eltrombopag）是一种口服血小板生成素受体激动剂。

一线治疗再生障碍性贫血的优先审评认定是基于诺华公司对一项临床研究的结果分析获得，该研究由美国国立卫生研究院（NIH）下属机构美国国立心脏、肺、血液研究所（NHLBI）开展。这项非随机I/II期临床研究中，将艾曲波帕（eltrombopag）与标准免疫抑制疗法联合用药。

研究的主要终点为第6个月时的血液学完全缓解，定义为：绝对中性粒细胞计数≥1000/μL，血红蛋白≥10g/L，血小板≥100000/μL。

半数以上(52%)的初治再生障碍性贫血患者在6个月时达到完全缓解，与标准IST治疗相比增加了35%，6个月的总有效率为85%。

目前，艾曲波帕（eltrombopag，Elbonix）已获100多个国家批准，用于对其他药物缓解不足或不耐受的慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）成人患者血小板减少症的治疗，也已获全球45个国家批准用于对其他药物治疗无效的重度再生障碍性贫血（SAA）患者的治疗。

同时，该药已获全球50多个国家批准用于慢性丙型肝炎患者血小板减少症的治疗，以便这些患者启动并维持干扰素治疗。

除此之外，在美国和欧盟，eltrombopag已获批用于对糖皮质激素、免疫球蛋白、脾切除术缓解不足的1岁及以上慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）儿科患者，治疗血小板减少症。

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