儿童癌症之王——神经母细胞瘤的治疗药物有哪些？
神经母细胞瘤是一种儿童常见的肿瘤，主要治疗方法是手术、药物治疗、放疗等等，其中药物治疗对于中危、高危组神经母细胞瘤具有重要意义，可以提高神经母细胞瘤患儿的生存率。下面为大家盘点了神经母细胞瘤的治疗药物，一起来了解一下吧！
神经母细胞瘤的药物包括化疗药物和免疫治疗药物，尤其是近年来随着研究人员对神经母细胞瘤了解的不断加深，免疫治疗药物也随之出现，为高危组神经母细胞瘤患儿的治疗带来了新希望。接下来，就为大家详细介绍一下神经母细胞瘤的化疗药物和免疫治疗药物。
神经母细胞瘤化疗药物包括环磷酰胺或异环磷酰胺、顺铂或卡铂、长春新碱、多柔比星(阿霉素)、依托泊苷、拓扑替康、白消安和马法兰(这两种药主要在干细胞移植期间使用)，常见的化疗药物组合可能包括卡铂(或顺铂)、环磷酰胺、多柔比星和依托泊苷。
卡铂为广谱抗肿瘤药，与其他抗肿瘤药无交叉耐药性，与DDP有交叉耐药性，该药易于溶解，不需水化、利水化、利尿，使用方便。
环磷酰胺(Cyclophosphamide，CTX)是进入人体内被肝脏或肿瘤内存在的过量的磷酰胺酶或磷酸酶水解，变为活化作用型的磷酰胺氮芥而起作用的氮芥类衍生物。抗瘤谱广，是第一个所谓“潜伏化”广谱抗肿瘤药，对白血病和实体瘤都有效。
多柔比星为广谱抗肿瘤药，对机体可产生广泛的生物化学效应，具有强烈的细胞毒性作用。其作用机理主要是该品嵌入DNA而抑制核酸的合成。
依托泊苷为细胞周期特异性抗肿瘤药物，作用于DNA拓扑异构酶Ⅱ，形成药物-酶- DNA稳定的可逆性复合物，阻碍DNA修复。实验发现这复合物可随药物的清除而逆转 ，使损伤的DNA得到修复，降低了细胞毒作用。因此，延长药物的给药时间，可能 提高抗肿瘤活性。
目前主要用于治疗神经母细胞瘤的免疫药物为单克隆抗体——dinutuximab(Unituxin)和Dinutuximab beta。
2015年3月10日，美国FDA批准United Therapeutics Corporation(UTC)的GD2靶向药物Unituxin®(dinutuximab)用于儿童高危神经母细胞瘤的治疗，这是第1个聚糖靶向的癌症免疫药物。
2017年5月，dinutuximab beta被欧洲药品管理局(EMA)批准用于12个月及以上年龄高风险神经母细胞瘤患者的治疗，并获得EMA孤儿药的认定。
Dinutuximab beta与dinutuximab的氨基酸序列一致，均是人免疫球蛋白恒定区与来自鼠杂交瘤14.18抗体的可变区重组得到的一种嵌合IgG1单抗。但dinutuximab由传统的Sp2/0细胞表达，含有Gal-alpha3Gal糖基化修饰表位;而dinutuximab beta由CHO细胞表达，几乎不含有Gal-alpha3Gal。
研究表明Gal-alpha3Gal可能会引起人体的过敏反应，这也就是说，dinutuximab beta的效果更胜一筹。
不可否认，免疫治疗的出现不仅为神经母细胞瘤患儿的治疗带来了新的希望，也有效的提高了治疗效果。除此之外，研究人员也在进行新的临床试验，旨在提高神经母细胞瘤患儿的预后。（有关内容可点击该链接了解《GOSH神经母细胞瘤免疫治疗新进展，为难治性患儿带来希望》）相信在未来或许可以寻找到更多方法提高神经母细胞瘤患儿的生存率。
参考文献：
FDA Approves First Therapy for High-Risk Neuroblastoma
https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2015/dinutuximab-neuroblastoma
Dinutuximab beta for the Treatment of Neuroblastoma
https://www.clinicaltrialsarena.com/projects/dinutuximab-beta-for-the-treatment-of-neuroblastoma
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