患者故事 | RET融合治疗选择局限,我们还要等多久?
非小细胞肺癌的RET基因融合只占1%-2%的频率,且RET基因是一个独立的非小细胞肺癌的驱动基因,与EGFR、KRAS、ALK、HER2等驱动基因很少同时出现,常见于从未吸烟,肺腺癌患者。
目前针对RET融合患者的治疗方式非常局限,长期以来也缺少有效的靶向药物。如果病情发生进展,除去常规的放化疗,还有什么样的治疗选择?我想,这也是广大RET融合患者所共同担忧的问题。
本次,肺腾就采访了4位RET融合的患者,一起来看看他们是怎么说的。
1患者:王叔叔 男 57岁 叙述者:家属
父亲于2017年8月左右出现干咳,伴左侧肋骨疼痛,持续约2月,未重视。去医院检查显示骨质损伤,进一步做检查,12月确诊:肺癌,IV期,RET融合,伴脑转、骨转、肝转等多处转移。
同月开始服用卡博替尼,共8个月,期间肺部病灶一直控制得比较好,未出现进展。
2018年1月开始打骨转针,每月一次,后来骨转部位进展,目前靠止痛药维持。5月到8月,肝转部位进展。9月开始化疗,总共四次,采用培美+洛铂。10月份有恶心呕吐症状,检查发现脑部进展,于是在第三次化疗时结合做了全脑放疗。
治疗结束,总体控制得一般,检查发现血液粘稠,目前用药控制中,现在状态不是很好。
他说:患病前期担心父亲知道病情于治疗不利,所以一直瞒着他。
后来病情进展要化疗,实在瞒不住了就告知了真相,好在父亲比较乐观坚强,后续治疗也很配合。
现在我挺担心他的状态,治疗RET融合没有太多选择,国外有相关药物并且效果也比较好,但现在家里就我一个孩子,还在部队,没办法陪着父亲去国外。
如果有合适的国内临床也愿意试一试,毕竟也是一个机会,期待能尽快用上合适的药。
2患者:王叔叔 男 53岁 叙述者:家属
父亲本身有糖尿病,要报销就必须住院,住院期间检查发现白细胞一直都很高,降不下去,觉得不对劲。
去了县人民医院,做了X光、CT发现有异常,就又去了省肿瘤医院,做了穿刺,还有其他一系列检查,7月15日左右拿到了报告单:肺腺癌,IV期,RET融合,伴肾上腺和纵膈淋巴转移。
不能手术,7月19号父亲开始接受化疗,培美+铂类,第二次、第四次化疗结束后检查病灶都在缩小,而且父亲因为糖尿病,一直在服用二甲双胍,之前看有报道说,二甲双胍对肺癌治疗也有效,到现在已经是第五次化疗了,总体控制得还不错,病灶也未见增多。
他说:父亲本身有糖尿病,在确诊肺癌的前一年,瘦了大概十几斤。最近治疗的效果还不错,除了有一些恶心的副作用外,也没有其他不适。
最近父亲又稍微胖了八九斤左右,我也挺高兴的。
治疗上就是这样,国内目前看来也没有再好的治疗方案了,如果有效果比较好的药物,能参加国外临床,也会去尝试一下,但如果在国内就更好了,只是希望能够越快越好吧。
3患者:黄叔叔 男 66岁 叙述者:家属
今年年前父亲出现间断性咳嗽,伴轻微血痰,中间耽搁了一些时间,2月13日去县医院检查说是肺癌,听到这个消息不敢相信。
为进一步明确,2月25日我们去了长沙肿瘤医院,做了增强CT、PET-CT,活检,最终确诊:周围型中分化肺腺癌,3B期,RET融合,双肺肺门淋巴肿大伴纵膈淋巴转移。
确诊后,不得不面对现实。4月带父亲去了广州肿瘤医院,获知了有临床试验的机会,为明确是否符合入组标准,又做了全套基因检测,结果是RET融合伴PDL1高表达,非常幸运,父亲成功入组,接受了免疫联合化疗的治疗,使用的是培美+卡铂+恒瑞(国产)PD1。
两次用药后,肿瘤缩小了三分之一,到现在已经接受了11次用药,治疗很顺利,目前处于稳定状态。
她说:现在基本上40天去做一次复查,暂时还未发现其他转移,总体控制得还不错。
只是每次出院后,父亲总有一周左右会不舒服,可能是治疗的副作用,另外也可能是父亲本身的心态有些问题,吃不好,睡不好,总是提心吊胆,担心后续治疗不起作用,担心疾病进展。
目前RET融合确实没有很多药物,如果可能,当然也希望国内能有临床药物试验,毕竟国外费用可能会太昂贵,我们也承担不起,当然没时间上也是希望能尽快。
4患者:王叔叔 男 50岁 叙述者:本人
2017年下半年出现咳嗽,未引起重视,几个月的时间,后来竟出现了咳血,去医院检查确诊:肺腺癌,IV期,RET融合,伴胸膜转移。
当时挺严重的,放了大概5000ml的胸水。12月30日开始化疗,培美+顺铂,前四次控制得还不错,第五次化疗后开始CAR-T治疗,到第六次化疗后,病灶开始增大了。化疗期间产生了很大的副作用,恶心、呕吐,很难受。
本来计划七次化疗,前六次感觉还能撑得住,后来实在坚持不了,而且几次化疗下来,对原位肿瘤没多大控制,就停了化疗。
病情进展,还是要治疗啊,2018年7月10号我开始接受局部放疗,总共30次,这次治疗效果不错,放疗结束后,原位肿瘤基本上都没了,但检查发现胸膜和其他地方还有些小结节,医生又给开了安罗替尼,吃了六盒,也没什么太大的副作用。
他说:最近不知是不是天气原因,有些轻微咳嗽,担心是不是进展了。现在感觉挺复杂的,这周要去复查,期待是好消息。
目前国内的临床投入还是很低的,国外如果有药价格也肯定特别高,普通百姓怕是负担不起,我就盼着国家什么时候能帮帮我们。
国外如果有相关的药物临床,费用不高的话,我也可以考虑试一试,只是,不知道我还能等到那个时候吗?
从采访叙述中我们可以看到,对RET融合患者,放化疗是通用的治疗选择,目前几位患者的病情总体上都有控制,但对病情进展、后续的治疗多少都有些担忧。
并且他们也分别表示了对药物临床的期待,但相较于出国入组临床,更多的是期待国内有相关临床。