26名生物医药未来之星，他们正在开辟哪些道路？
▎药明康德内容团队编辑
日前，知名行业媒体STAT公布了2020年“STAT Wunderkinds”榜单，26位生物医药领域的青年才俊入选。STAT指出，尽管还处于职业生涯的早期，但他们有望成为下一代的科学超新星。在今天这篇文章中，药明康德内容团队将和大家一起了解这些未来之星正在开辟的全新道路。点击文末“阅读原文/Read More”，即可访问完整榜单。
Amin Aalipour
斯坦福大学
免疫细胞疗法为癌症带来了全新的治疗方式，但它的使用范围却往往只限于血液癌症。如何让这些免疫细胞疗法能攻克实体肿瘤，是Amin Aalipour的研究方向。作为一名合成生物学家，他与同事们给免疫细胞装上了“癌症探测器”。在实验中，这些经改造的免疫细胞能移动到癌细胞的附近。Amin的博士导师今年死于胶质母细胞瘤，这个身边的案例也让他深知所做工作的意义。
Andrew Anzalone
Broad研究所
Andrew Anzalone是一名化学生物学家。去年，刘如谦（David Liu）教授团队开发了一款叫做“先导编辑”（prime editing）的重磅基因编辑工具，有望修复大约89%的已知人类致病变异。Andrew正是这项研究的第一作者。如今，他在生物技术公司Prime Medicine工作，将这款重磅工具推进至临床应用。
Rosa Barreira da Silva
基因泰克
癌症免疫疗法对部分患者有着极好的效果，对另一部分患者则疗效不佳。在基因泰克，Rosa Barreira da Silva正在探索人类免疫系统，了解癌症如何与身体的天然防御系统进行相互作用。临床观察发现，那些免疫疗法无效的患者，体内由肿瘤分泌的趋化因子的水平会升高。一般来讲，免疫系统会察觉到不对劲，但一种叫做DPP4的酶会对这些趋化因子进行修饰，逃过免疫系统的法眼。使用DPP4抑制剂，免疫系统果然能够恢复警觉，在肿瘤位点招募杀伤性细胞。该发现于去年在《自然》上发表，并有望带来“击溃肿瘤防御”的免疫疗法，与“激活免疫细胞”的免疫疗法形成互补。
Rafet Basar
德克萨斯大学MD安德森癌症中心
Rafet Basar的研究兴趣在于细胞疗法——不仅用它们来治疗癌症，还要用来治疗自身免疫疾病患者。目前，细胞疗法存在一定的耐受性问题。对于接受干细胞移植的患者，可能出现移植物抗宿主病；而对于接受CAR-T疗法的患者，则可能出现毒性副作用。Rafet正在使用自然杀伤细胞，改进CAR-T疗法的效果，并减少副作用。目前这种新型免疫疗法已进入临床试验。
Walter Chen
波士顿儿童医院/波士顿医学中心
对生物学有基本认识的人都知道，线粒体是细胞的能量中心，但想要研究线粒体不是件容易的事情——这些细胞器很难从细胞中分离出来。Walter Chen发明了一种方法，可以从细胞里分离线粒体和其他细胞器。目前他正在改进这套技术，让科学家能看清在这些细胞器中的蛋白质。这有望让我们对细胞生物学产生更深的理解。
Kirsten Dickins
麻省总医院
Kirsten Dickins最初是一名HIV诊所的社工，在工作中结识了不少患者群体，这促使她成为了一名护士，又成为了一名研究医疗政策的学者。她专注研究政策如何影响人们选择和使用急诊和基础医疗。在她看来，理想的医疗场景在于让不同的群体都能平等地得到医疗。
Pierre Elias
哥伦比亚大学
Pierre Elias经常展示这样一副漫画：医生背过身去，在电脑上不断打字。背景里能看到一名拿着娃娃的儿童，她的母亲正坐在检查床上。Pierre认为这反映了当下医疗的一个痛点——没用对电脑。他说，我们需要更好的医疗保健科技，人工智能会是一个关键：一张心电图有六万个数据点，一定会有一些人类遗漏掉的重要信息。让机器找到这些信息，就能让医生更好地解决实际问题。
Ben Fulton
再生元
和很多人一样，Ben Fulton的生活被新冠疫情彻底打乱。但和很多人不一样，他没有宅在家里，而是把大量时间花在了办公室。作为再生元公司的一员，他正在协助开发新冠疗法。再生元的抗体疗法非常知名，但为了找到针对特定病原体的抗体，我们首先需要知道它们如何起效，这正是Ben与他团队的工作。在深夜和周末，它们改造出了一种具有新冠病毒主要特征，却不具有危害的病毒，用作后续的抗体诱导和筛选工作。如今，基于这种方法找到的强力抗体已进入临床试验。
Jennifer Hamilton
加州大学伯克利分校
Jennifer Hamilton是今年诺奖得主Jennifer Doudna教授的课题组成员。科研上，她尝试解决关于CRISPR相关疗法的一个重要难题——如何将编辑基因组的工具递送到科研人员期望它起作用的位置。为此，Jennifer正在研究如何利用病毒，更好地感染特定的细胞，从而把这些基因组编辑工具送入想要的细胞中。
Wouter Karthaus
纪念斯隆-凯特琳癌症中心
Wouter Karthaus的研究方向是前列腺癌标准治疗为何失败。使用雄激素剥夺疗法，大约90%的癌细胞会被杀死，但剩下的10%呢？使用小鼠模型和类器官，Wouter想要找到这些漏网之鱼的生存之道。放眼未来，他期望能延长患者的生命，甚至是彻底治愈前列腺癌。
Anna Loveland
马萨诸塞大学医学院
Anna Loveland从小就喜欢用显微镜观察植物和昆虫，现在她的工作是用冷冻电镜观察分子。她和其他同事曾观察DNA复制体的结构，了解其如何移动并组装DNA。如今，她正在研究核糖体如何选择正确的氨基酸，用于合成蛋白质。对她来说，科学就是“眼见为实”。
Cameron Myhrvold
Broad研究所
说到CRISPR基因编辑技术，很多人第一反应是Cas9这个相应的酶。但对Cameron Myhrvold来说，Cas13才是他的最爱。他与其他研究人员们发现CRISPR-Cas13系统有望用于检测并消灭病毒。在新冠大流行的当下，这个发现尤其重要。明年1月，他将前往普林斯顿大学任职，继续开拓CRISPR相关技术。
Basilia Nwankwo
霍华德大学医院
Basilia Nwankwo是霍华德医院的一名医生，经常处理病情复杂的伤者。她意识到，照顾伤者不仅是让生理恢复健康那么简单，心理健康同样重要。譬如一名车祸伤者担心自己再也站不起来，却在Basilia的帮助下，最终恢复了行走能力。
Kelsey Priest
俄勒冈健康与科学大学
Kelsey Priest专注研究成瘾问题。对于她来说，药物成瘾是一个复杂的问题，涉及系统性的种族主义、经济公平性、以及药物使用的相关政策。为了减少药物造成的危害，医生需要和患者一起共同做相关的决定。同时，这也需要整个社会一起帮助成瘾患者，并做出一些改变。
Maithra Raghu
谷歌大脑
当医生和优质的算法一起合作，能让患者得到更快、更适合的医疗吗？这是Maithra Raghu试图解决的问题。作为谷歌大脑（Google Brain）的一名资深研究人员，她用好几年的时间来打造一个交互界面，连接医疗人工智能系统和人类医学专家。她并不认为人工智能会让医生们失业，而是会成为他们的助手，激发医生更为人性的一面，用于关怀患者。
Deepshika Ramanan
哈佛医学院
Deepshika Ramanan是一名微生物学家，专注研究从母亲遗传给后代的“非遗传特征”会如何影响一个人的免疫系统。今年6月，她的一篇论文发现小鼠免疫球蛋白A的水平能追溯到它们的母亲和外祖母。这种免疫球蛋白会在肠道中结合微生物，且会影响其他免疫细胞，对动物的免疫系统至关重要。
Laura Riva
Sanford Burnham Prebys医学研究所
Laura Riva同样是一名微生物学家。她早期研究丙肝病毒，后来转为研究抗病毒的药物。新冠疫情爆发后，她与香港大学的科学家们合作，做了虚拟的药物筛选，得到了一个大型的化合物文库，有望治疗新冠感染。其中，21种现有的药物可以在猴子细胞里中止新冠病毒的复制。目前，他们正在人类细胞组织和动物模型中研究这些药物的效果。
Altaf Saadi
麻省总医院
Altaf Saadi的家庭从伊拉克逃难到了伊朗，后来去了加拿大，最终落脚加州。她见到许多寻求庇护的人并没有得到足够的精神关怀，神经学家们也没有研究这些人是否有精神创伤的痕迹。Altaf正在研究各个诊所能如何让移民和难民感受到自己受欢迎，并且能寻找更安全地寻求医疗，满足他们的需求。
Mutlay Sayan
罗格斯癌症研究所
Mutlay Sayan的童年生活在土耳其东部的一个农场，每天帮助父母照顾甜菜和棉花。但有一天，他的父亲突然无法发声，后来确诊为肺癌。他的家人卖了土地，去伊斯坦布尔寻求治疗。他和他的母亲及兄弟姐妹去纺织厂打工，维持生计和父亲的治疗。现在的Mutlay是一名放射肿瘤学家，研究间皮瘤的治疗方法。他发现短期的强效放疗和化疗可能会减少治疗对患者生活的干扰，提高患者生活质量。
Mark Sendak
杜克健康创新研究所
Mark Sendak在杜克大学医院开发临床算法，造福医疗系统里的所有人——包括患者，医生，护士，以及其他医务人员。他也会让人类学家和社会学家与工程师和医生们合作，开发用于临床的新型AI工具。
Natasha Sheybani
弗吉尼亚大学
Natasha Sheybani从小就是身边人口中的神童——16岁读大学，24岁博士毕业。她目前正在研究如何用超声来治疗癌症。以往，超声更多是一个诊断成像使用的工具，但一些研究表明它可能也有治疗效果。Natasha开发了一种综合超声与化疗的方法，用于三阴性乳腺癌的治疗。目前这项技术正等待进入临床试验。
Sarah Stern
洛克菲勒大学
Sarah Stern在学心理学的时候，对饮食类疾病和背后的神经学原理产生了兴趣。在洛克菲勒大学，她发现“暴食”症状需要一群在大脑神秘区域的神经元。她也发现抑制这些神经元后，小鼠就不再过度进食了。
Kristen Turner
Boundless Bio
Kristen Turner的研究表明在癌症中，细胞分裂非常复杂。癌细胞会产生环状的染色体外DNA，这也让她研究了足足7年。现在她在Boundless Bio公司工作，研究如何靶向这些染色体外DNA。研究人员们相信，这些神秘的DNA也许能回答为何一些靶向疗法对癌症无效。
Sean Wang
哈佛医学院
Sean Wang在研究莱伯氏先天性黑矇症的治疗方式，这是一种遗传疾病，背后的原因可能涉及数千种不同的基因突变。开发一种万能的基因疗法看似是个不可能完成的任务。但Sean协助找到了一个共通的疾病通路，位于这些遗传突变的下游。因此这种疗法有望无视各种基因突变，产生治疗效果。小鼠实验已取得了一些积极进展。
Sebastien Weyn
Stock Therapeutics
Sebastien Weyn是一名生物信息学家。他在Stock Therapeutics分析各种编码蛋白质的基因序列。蛋白质根据RNA提供的指令而合成。通常来讲，细胞会切掉RNA的部分，来形成最终合成蛋白质的指令信息。不同的RNA剪接看似只造成很小的改变，但足以影响蛋白质的行为。Sebastien希望把这些剪接信息与疾病联系起来，进一步开发控制剪接的药物，治疗疾病。
Jun Xia
贝勒医学院
Jun Xia在贝勒医学院研究内源DNA损伤，这指的是那些看似自然发生的DNA损伤，而非由外在因素（如紫外线或吸烟）造成的损伤。尽管内源DNA损伤很常见，但没有得到足够的重视。去年他和同事发现一些基因和蛋白的网络可能会导致细菌内的DNA损伤，而同源的分子在人类中也存在。这些损伤可能会导致癌症。