2020年FDA新药审批报告概述 / 开普饭

引言：1月8日，美国FDA在官网发布了新批准的治疗性药物2020年度报告，正如其报告最后所述，在任何情况下，FDA的新药审批部门CDER始终保持严格的标准，以证明药物的安全性和有效性；同时努力提高对新药申请的审查效率。CDER的使命除了批判性地审查从工业界收到的药物申请，更应该包含推进能够带来未来创新药物的科学和技术，努力为开发和研究更具创新性和效率的方法。2020年，CDER批准了53种新药，有40种（75%）领先于全球，在美国首先获得批准；有36种（68%）被指定为快速通道、突破性疗法、优先审查和/或加速审批等进入加速审评路径。全文翻译后有２万余字，笔者结合自己的理解进行了摘编，以期为国内业界提供参考。

一、审批情况简介

在2020年，CDER批准了各种各样的药物疗法来改善美国公众的健康，分为从未在美国销售过的创新药；已批准药品的新用法和扩展用途；生物类似物；新的配方或或新的剂型。

2020年，批准了53种新药物，包括新药物申请(NDAs)下的新分子实体(NMES)，和生物制剂许可申请(BLAs)下的新治疗生物制剂，数量在过去的十年中排名第二。批准的53种新药中的21种（40%）确定为创药物，这些药物通常具有不同于现有疗法的作用机制；31种（58%）为治疗罕见疾病的孤儿药。

二、批准药品概述

2020年，尽管面临COVID-19大流行的严重挑战，FDA的药物评估和研究中心(CDER)仍然批准了许多新的药物疗法，以帮助各类不同患者获得改善生活质量的新希望，在某些情况下，提高了生存机会。其中许多新疗法被批准用于罕见疾病患者，例如：

在传染病领域，CDER批准了美国第一种治疗COVID-19（住院的成人和青少年)患者的药物。对于感染HIV-1的患者，CDER批准了一类新药，用于治疗已经尝试多种HIV-1药物并由于耐药性、不耐受或安全考虑而无法成功地用其他疗法治疗其感染的HIV-1成人。还批准了一种新的片剂，用于口服混悬液，与其他HIV-1药物结合使用，有助于确保许多儿科患者的早期治疗等。

在神经病领域，对于帕金森病患者，批准了一种新的治疗方法，在常规药物不起作用的“关闭”发作期间使用；批准了一种针对某些偏头痛患者的新疗法，及两种值得注意的新疗法来帮助多发性硬化症患者。此外，还批准了一种新的治疗方法，在接受短时间（不到30分钟）医疗程序的成人中开始并维持镇静。

自身免疫，炎症和肺部疾病领域，CDER批准了两种治疗多关节青少年特发性关节炎的新疗法；批准了一种治疗小儿溃疡性结肠炎的新疗法。此外，CDER还批准了一种新的治疗方法来治疗具有进行性表型（性状）的慢性纤维性间质性肺疾病(ILD)患者-这是FDA批准的第一种治疗这组随着时间的推移恶化的纤维性肺疾病的方法。

心脏、血液、肾脏和内分泌疾病领域，CDER批准了一种新的治疗方法，以帮助某些骨软化（骨软化)患者提高血液中过低的磷酸盐水平(由特定类型的肿瘤引起）；CDER还批准了两种不同的新类型的FDA批准的胰岛素，以改善某些患有糖尿病的成人和儿童的血糖控制，这可能有助于扩大美国胰岛素产品的患者准入和市场竞争。CDER还为生长激素缺乏的成年人批准了一种新药，这是第一种可以每周注射，而不是每天注射。

癌症治疗领域，CDER批准了许多新的治疗方法来治疗各种各样的癌症，特别是肺癌，批准了两种新的治疗方法来治疗小细胞肺癌，九种治疗各种形式的非小细胞肺癌，其中两种也被批准治疗某些类型的甲状腺癌；还批准了四种新的值得注意的疗法来治疗各种形式的乳腺癌患者等。对罕见疾病患者的其他值得注意的批准包括：1)一种治疗某些基因突变导致过早衰老的罕见疾病；2)一种治疗甲状腺眼病的新药；这种罕见的情况是，眼睛后面的肌肉和脂肪组织发炎，导致眼睛向前推进和向外隆起。为了帮助检测和诊断疾病，CDER批准了三种新的正电子发射断层扫描(PET)显像剂：帮助评估阿尔茨海默病患者；发现内分泌肿瘤和检测和定位前列腺癌。　

三、快速审评路径

在2020年，CDER利用几种路径来提高效率，加快新型药物的开发和批准。这些途径使用一系列方法，包括CDER工作人员和药物开发人员之间更多的交互，更大的程序设计灵活性，以及缩短审查应用程序的时间表。53种新的药物批准中，36种（68%）被指定为快速通道、突破性疗法、优先审查和＼或加速批准的一个或多个快速类别，从而进入快速审评路径。

尽管FDA和其他国家的监管机构之间的监管程序差异很大，但在2020年批准的53种新药中，有40种（75%）领先于全球，在美国首先获得批准。

（一）快速通道

快速通道指定的药物有可能解决未满足的医疗需求。 CDER将2020年53种新型药物中的17种（32%）指定为快速通道。通过提高FDA和药物开发人员之间的沟通水平，并使CDER能够在提交完整的申请资料之前审查部分部分，从而加快新药的开发和审查。

（二）突破性疗法

突破性疗法是针对严重或危及生命的疾病的药物，这些疾病的医疗需求未得到满足，并且有初步的临床证据表明，该药物可能导致临床上重要的终点（通常是反映患者感觉、功能或生存方式的终点）比其他可用的治疗方法有很大的改善。在2020年，CDER将53种新型药物中的22种（42%）指定为突破性疗法。一个突破性的治疗指定包括所有的快车通道的特点，以及更高频次的FDA指导。突破性治疗认定旨在帮助缩短潜在重要新疗法的开发时间。

（三）优先审查

如果CDER确定该药物可能在医疗方面取得重大进展，则该药物将获得优先审查。该药物在较短时间线中被审查：在8个月内而不是标准的12个月内。在2020年批准的53种新药中，有30种（57%）被指定为优先审查。

（四）加速批准

加速批准计划允许FDA在什么终点可以被用来批准一种药物，比目前的治疗严重或危及生命的疾病提供更多益处。这些加速批准终点可能包括那些在较短的治疗时间内显示益处的终点（在充分批准需要长期证明益处的情况下），或者被认为是预测重要临床收益的“合理可能性”。随后的验证性试验必须进行，以支持完全批准。根据加速批准计划，CDER在2020年批准了53种新药中的12种(23%)。加速批准的应用带来的药物，可以提供重要的进展，病人比传统的批准更快。

根据《处方药使用者收费法》(PDUFA)，对赞助方进行用户收费评估，向FDA提供维持有效和有效审查过程所需的额外资源。在整一年中，CDER达到或超过了几乎每一个PDUFA的目标日期，申请审查同意与制药业和国会批准。

2020年FDA新药审批报告概述

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