罕见肾脏病新药！双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂sparsentan 3期临床：疗效显著优于厄贝沙坦!
I来源：本站原创 2021-09-08 04:00在治疗IgA肾病(IgAN)和局灶节段性肾小球硬化（FSGS）方面，sparsentan有潜力成为监管批准的第一种疗法。
肾脏（图片来源：thehealthsite.com）2021年09月07日讯 /生物谷BIOON/ --Travere Therapeutics近日宣布，与美国食品和药物管理局（FDA）举行的A类会议取得成功结果，双方已针对下述内容达成一致意见：Travere Therapeutics公司计划提交sparsentan治疗局灶节段性肾小球硬化（FSGS）关键3期DUPLEX研究额外的估计肾小球滤过率（eGFR）数据，来支持2022年的加速批准申请。根据A类会议的结果，Travere Therapeutics公司公司打算继续其计划，在2022年上半年向美国FDA提供正在进行的DUPLEX研究中的额外eGFR数据。在eGFR数据截止时，所有仍然停留在DUPLEX研究中的患者将完成一年治疗，大约50%的患者将完成2年的治疗。在获得更多的支持性eGFR数据之后，该公司计划于2022年年中在美国提交加速批准申请。DUPLEX研究按计划继续进行，统计分析计划没有变化，患者将以盲法方式在验证性终点分析中评估108周期间对eGFR斜率的治疗效果。Travere Therapeutics公司首席执行官Eric Dube博士表示：“我们对A类会议的结果非常满意，该会议确认了我们计划在2022年上半年向FDA提供正在进行的DUPLEX研究中的额外eGFR数据，以继续加速FSGS适应症中sparsentan的批准路径。如果额外的数据进一步加强我们预期的长期益处预测，我们预期在明年中期提交一份新药申请（NDA）以加速批准sparsentan治疗FSGS适应症，并进一步准备将其作为FSGS的一个潜在的新治疗标准，在批准后推向市场。”
sparsentan化学结构式（图片来源：adooq.com）sparsentan是一种双效内皮素-血管紧张素受体拮抗剂（DEARA），这是一种新型药物，可双重阻断内皮素A型（ETA）和血管紧张素II 1型（AT1）受体。临床前数据表明，在多种罕见的慢性肾脏疾病中，阻断内皮素A型（ETA）和血管紧张素II 1型（AT1）通路，可减少蛋白尿，保护足细胞，防止肾小球硬化和系膜细胞增殖。在美国和欧盟，sparsentan均被授予了治疗局灶节段性肾小球硬化（FSGS）和IgA肾病（IgAN）的孤儿药资格（ODD）。目前，sparsentan正在治疗FSGS的关键3期DUPLEX研究、治疗IgAN的关键3期PROTECT研究中进行评估，与目前的标准疗法irbesartan（厄贝沙坦）进行对比。厄贝沙坦属于血管紧张素II受体阻断药(ARB)，仅选择性阻断AT1受体。