和誉引进的这款小分子CXCR4抑制剂,被FDA授予“突破性疗法”资格

11月12日,X4 Pharmaceuticals宣布FDA授予mavorixafor (X4P-001)治疗WHIM综合征“突破性疗法”资格。
WHIM综合征是趋化因子受体4型(CXCR4)基因突变引起的一种罕见的遗传性原发性自身免疫缺陷疾病,表现为疣、低丙种球蛋白血症、细菌感染以及无效生成性慢性粒细胞缺乏的四联症。WHIM综合征患者在婴幼儿早期死亡率较高,一生当中有较高的反复发作致命性感染的风险。患者同时容易罹患HPV病毒相关的宫颈癌和淋巴瘤,总体癌症风险达30%~40%。
目前无任何针对该病的治疗药物获批,标准治疗方案是使用抗生素治疗急性感染,或者用免疫球蛋白替代疗法或G-CSF用于预防感染。目前也尚无WHIM综合征的准确发病率数据,美国大约有15000~100000例不明原因的原发性免疫缺陷疾病患者,WHIM综合征只是其中病因之一。
Mavorixafor是一款全球领先的first-in-class口服CXCR4拮抗剂,在WHIM综合症临床II期试验中获得成功 ,于2018年被FDA授予孤儿药资格,于2019年获得欧盟授予的孤儿药资格,目前已启动全球III期临床试验。
Mavorixafor结构式
FDA授予其突破性疗法资格,主要基于一项在成人WHIM综合征患者中进行的开放标签、多中心、II期“概念性验证”研究的数据,发现Mavorixafor治疗可以提供具有临床意义的中性粒细胞绝对数(ANCs)、淋巴细胞绝对数(ALCs)改善,意味着患者感染风险和疣负担降低。而且Mavorixafor具有良好的耐受性。
今年7月16日,和誉生物宣布与X4 Pharmaceuticals达成协议,获得mavorixafor在大中华地区的开发与商业化达成独家合作协议,并将主导其大中华地区多个肿瘤适应症的临床与商业开发,启动多项mavorixofor与肿瘤免疫抑制剂或其它药物联合治疗的临床研究。10月24日,和誉生物宣布与君实生物达成协议,双方将就Mavorixafor联合特瑞普利单抗治疗三阴性乳腺癌在中国进行临床探索和开发。
X4还在对mavorixafor进行针对其它多种适应症的临床开发。在多项肿瘤临床I/II期试验中,观察到单药及与PD-1单抗或其它肿瘤药物联用时良好的安全性及药效。
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