新基终止GED-0301两项III期研究，7.1亿美元首付款打水漂

在进行中期数据分析之后，Celgene在10月19日宣布终止GED-0301（mongersen）治疗克罗恩病的两项III期研究，包括Resolve研究和Sustain扩展研究，而且不会再启动另一项代号为DEFINE的克罗恩病III期研究。Celgene计划全面评估GED-0301治疗溃疡性肠炎的II期数据后再决定是否继续开发这个药物。

GED-0301是一种口服的寡核苷酸，可以靶向人体TGF-β信号通路关键调控蛋白Smad7的mRNA。Celgene在2014年4月花费7.1亿美元首付款从爱尔兰生物技术公司Nogra Pharma手中收购而来。根据当时的协议，如果溃疡性结肠炎适应症开发成功，新基还将支付8.15亿美元里程金，如果销售额达到40亿美元，新基将另外支付10.5亿美元里程金。这笔交易总金额达到25.75亿美元。

新基总裁&COO Scott Smith表示：“克罗恩病是一种严重影响生活质量又缺少长期有效治疗方案的疾病，我们对Resolve研究的结果很失望，但是仍将继续推进治疗克罗恩病及其他炎性肠病的管线新药的开发。”

除了GED-0301之外，新基在2015年9月还以72亿美元收购了美国生物制药公司Receptos，以加强自身在自身免疫疾病领域的布局，获得了关键产品Ozanimod。Ozanimod是一种新型口服选择性鞘氨醇1磷酸受体（S1P1R）调节剂，开发用于多发性硬化症和、疡性结肠炎等疾病。分析师对这个药物的销售额峰值预测超过40亿美元。

本周初，Celgene公布了Ozanimod在中重度克罗恩病和活动性溃疡性肠炎患者中的II期STEPSTONE研究的数据，显示Ozanimod对溃疡性肠炎患者在92周时仍可显示持续性的疗效。详细数据将在月底的2017年世界胃肠病学大会上公布。