跟进|干细胞治疗脑萎缩的临床进展

本文首发自博雅干细胞

作者：江南大学 墨忆

专家审核：江苏大学附属医院 李晶 教授

常常有患者在博雅干细胞公众号后台留言对干细胞治疗脑萎缩的临床表示关切。随着再生医学技术水平的不断提高，干细胞给越来越多的疑难杂症患者带来了福音，包括脑萎缩。那么，近年来干细胞治疗脑萎缩的临床进展如何？已经发表的文献又向人们传递了哪些信息？

脑萎缩与干细胞治疗

脑萎缩患者的脑组织体积较正常缩小，衰老、脑部创伤、神经系统疾病、感染等导致，常见的症状有痴呆、性格改变、记忆及行为障碍等。

这是由各种原因导致脑组织本身发生器质性病变而产生萎缩的一种现象，病理上表现为脑组织体积缩小，细胞数目减少，脑室和蛛网膜下腔扩大。

脑萎缩多发生于50岁以上，病程可达数年至数十年，男性多于女性，可分为弥漫性脑萎缩及局限性脑萎缩。临床表现为大脑机能衰退和认知功能减退两大类，主要与脑萎缩发生的部位及程度有关[1]。

目前，对于脑萎缩的治疗主要是药物治疗，根据脑萎缩症状不同，对症使用相关药物。但是药物治疗进程缓慢且无法去除病因。

随着再生医学技术的兴起，各种干细胞特别是成体干细胞越来越受到医学的重视，也为临床治疗难治性疾病如脑萎缩等提供了新的指导方向。干细胞具有独特的生物学特性，有高度自我更新及多向分化潜能，干细胞移植是目前脑萎缩最具潜在应用价值的治疗方案。

根据湖北公共频道报道，日前记者从湖北省中山医院了解到，该院已经成功对首例脑萎缩患者实施了脐带间充质干细胞移植手术，治疗效果比传统方法更明显，更有优势。

临床研究显示：干细胞治疗脑萎缩有一定的效果

那么，关于干细胞治疗脑萎缩的临床研究都有哪些呢？

查阅资料发现，已经有临床研究项目登记注册在在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库http://clinicaltrials.gov网站上。此外，国内外也有相关的研究成果报道。

国外，在2006年，加拿大的研究人员在《Neurology》杂志上发表了一篇关于干细胞治疗脑萎缩的文章[2]。研究人员为了研究多发性硬化症患者免疫净化和干细胞移植后的脑萎缩，对9例进行免疫净化和自体造血干细胞移植的多发性硬化症患者的脑萎缩进行评估。结果显示，干细胞移植对于脑萎缩有一定的疗效。

国内有文献报道了间充质干细胞治疗小脑萎缩的案例 [3]。研究人员纳入1例女性橄榄-桥脑-小脑萎缩患者，患者入院后接受自体间充质干细胞蛛网膜下腔注射移植术。术后有轻微发热，无其他明显不良反应。术后3 天，患者自觉说话较前省力，颈部发紧感减轻，复视消失，查体发现面部表情较前好转，表情肌较前协调，面部及颈部肌张力较前下降，双侧指鼻、跟膝胫试验较前好转。在患者出院3个月后研究人员进行了随访，症状仍在进一步恢复中。

另外，还有研究报道了神经干细胞治疗小脑萎缩的临床研究结果[4]。这项研究共涉及12例患者（男7例，女5例，年龄22-62岁，平均43岁）。随访后发现，患者的症状有所改善。由此可知，体外培养的神经干细胞移植治疗遗传性小脑萎缩是一种可行而有效的方法。

同时，另一项临床研究也探讨了人神经干细胞移植治疗小脑萎缩的有效性[5]，纳入了21例 小脑萎缩患者，其中，男性8例，女性13例，年龄在19到71岁 (平均46岁)之间。这项患者接受了神经干细胞小脑齿状核注射。研究结果显示，小脑萎缩患者移植术后3个月临床症状有所改善。由此可知，应用神经干细胞可以治疗小脑萎缩，而且临床安全、有效。

展望

近年来，随着干细胞及其作用机制的研究进展，各医学领域干细胞治疗的临床试验已在进行。以干细胞为核心的再生医学，已成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径。干细胞，尤其是间充质干细胞作为种子细胞，可以分化再生为神经元，还可以激活内源性干细胞从而促进神经元的再生，此外，间充质干细胞的旁分泌作用对疾病的脑萎缩等疾病的治疗也具有重要的作用。相信在不久的将来，干细胞治愈脑萎缩距离临床应用将更近一步。

参考资料：[1]https://baike.baidu.com/item/%E8%84%91%E8%90%8E%E7%BC%A9/857263?fr=aladdin

[2] Chen J T , Collins D L , Atkins H L , et al. Brain atrophy after immunoablation and stem cell transplantation in multiple sclerosis[J]. Neurology, 2006, 66(12):1935-7.

http://med.wanfangdata.com.cn/Paper/Detail/PeriodicalPaper_PM16801665

[3]自体骨髓间充质干细胞移植治疗橄榄-桥脑-小脑萎缩1例

http://d.wanfangdata.com.cn/periodical/xdkf200838046

[4]神经干细胞移植治疗遗传性小脑萎缩的临床研究

http://www.cqvip.com/QK/93174A/200904/31433536.html

[5]人神经干细胞移植治疗小脑萎缩

http://d.wanfangdata.com.cn/periodical/dejydxxb200409002

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