快讯| 新临床试验有望拯救千千万万名糖尿病患者,英国多家医院已启动

根据BBC7月11日报道,专家认为他们可能已经找到了一种方法来预防高风险婴儿患上I型糖尿病——通过给予婴儿粉末状胰岛素来训练免疫系统,从而为他们提供终身的保护

胰岛素是控制血糖的激素。英国伯克郡、白金汉郡、米尔顿凯恩斯以及牛津郡妇产科诊所的孕产妇均被建议报名参加这项临床试验。

参加临床试验的父母被要求在孩子6个月至3岁之间每天给予胰岛素粉。研究人员将会对临床试验中的每个小孩进行随访,以监测他们的健康状况。整个临床试验中,一半的参与者将获得真正的胰岛素粉,而另一半参与者将获得不含药物的安慰剂粉末。临床试验之前,参与者和研究人员均不知道哪些小孩将获得胰岛素。

I型糖尿病是一种自身免疫性疾病,由自身免疫系统错误攻击产生胰岛素的β细胞而引起,导致不能正常分泌胰岛素。在英国,通过训练免疫系统来稳定I型糖尿病的相关研究已经取得了积极进展。因而,科研人员对正在进行中的这个项目充满着期待。

“训练”免疫系统 稳定I型糖尿病

2017年,重新训练免疫系统延缓I型糖尿病的新型免疫疗法被证实是安全的,相关结果发表在了《科学转化医学》杂志上。共有27名I型糖尿病患者参与,试图利用免疫系统的自然制约和平衡来阻止糖尿病——在患者皮下注射一种存在于β细胞中的肽蛋白分子小片段,以重新训练免疫系统,让免疫系统停止攻击β细胞。

人体免疫系统时刻准备着攻击敌对的入侵者,但它同时也有调节性T细胞,可以平息免疫反应并防止其攻击自身组织。新方法试图通过将免疫系统暴露于一种蛋白质分子小片段来获取调节性T细胞。

试验的重点对象是新诊断的I型糖尿病患者,因为这类患者仍然有大约五分之一的β细胞。虽然这些细胞可以帮助患者更好地控制病情,但科研人员的最终目标是实现更早的干预,以期预防I型糖尿病的发生。

目前,I型糖尿病尚无法治愈,患者需终身依赖胰岛素注射以及血糖监控。这类免疫疗法的研究让人们看到,未来有望实现胰岛素生成细胞的保存和存储。这就意味着有朝一日,具有I型糖尿病风险的人只需服用更少的胰岛素,也许在未来,无需注射胰岛素患者也能存活

展望

I型糖尿病大约占所有糖尿病的10%,是最常见的儿童糖尿病,也被称为青少年糖尿病或早发型糖尿病。这是一种胰岛素依赖型糖尿病,摆脱胰岛素注射成为了当今医学发展的目标

当前,科学家们正在尝试利用干细胞来实现这个目标,并且已经有一些基于干细胞的产品取得了积极的临床数据。若这类产品上市,那么有望实现无胰岛素注射的时代

6月下旬,一款针对所有胰岛素治疗的糖尿病患者的新型干细胞药物PEC-Encap给这个领域带来了好消息。PEC-Encap将源于干细胞的胰腺祖细胞封装在细胞递送系统,初步试验表现出了持续的安全性及耐受性。当移植成功时,植入的细胞不仅能够存活,还能增殖并发育成为产生胰岛素和其他调节性激素的细胞;研究数据还表明,细胞递送系统可以保护移植细胞免受免疫系统的排斥反应。

目前,越来越多的科研机构以及企业正在开发基于再生医学技术的新型糖尿病治疗药物。相信不久的将来,全球糖尿病治疗将迎来新局面。

参考资料:

BBC:Stopping type 1 diabetes from birth

BBC:Pioneering type 1 diabetes therapy safe

Science  Translational Medicine:糖尿病免疫疗法现曙光

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