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2021年9月15日，武田药品有限公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了mobocertinib（Exkivity；TAK-788）的新药申请（NDA），用于既往接受过铂类化疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）和EGFR 20号外显子插入突变患者的治疗。
该NDA得到了一项1/2期试验（NCT04535557）数据的支持，在该试验中，这种靶向EGFR 20号外显子插入突变的研究性、首创、选择性小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）显示出了良好的疗效。武田公司全球肿瘤业务部总裁Teresa Bitetti表示：“Exkivity的批准为EGFR 20号外显子插入阳性NSCLC患者提供了一种新的治疗方案，满足了这种难以治疗的癌症的迫切需要。Exkivity是第一个也是唯一一个专门针对EGFR 20号外显子插入的口服疗法，中位缓解持续时间达到1.5年。”2021年6月的美国临床肿瘤学会年会上报告了该试验的结果。疗效分析包含114名之前接受过铂类化疗的患者，并作为试验的剂量递增和剂量扩大部分的一部分进行治疗。该研究的主要终点是独立审查委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR），次要终点包括安全性、耐受性和疗效。在铂治疗的患者中，中位年龄为60岁（范围为27-84岁），66%的患者为女性，60%有亚洲血统。根据独立评审委员会（IRC）的评估，确认的总缓解率（ORR）为28%；所有缓解都是部分缓解（PR）。根据研究者评估，确认的ORR为35%；完全缓解（CR）率低于1%，部分缓解率为34%。根据IRC，中位缓解持续时间（DOR）为17.5个月，根据研究者评估，中位缓解持续时间为11.2个月。通过IRC和研究者评估，确认的疾病控制率（DCR）为78%。中位总生存期为24.0个月，中位无进展生存期为7.3个月。mobocertinib的安全性与其他EGFR TKIs（表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂）一致。所有患者都报告了任何级别的不良反应（AEs），99%的患者报告了任何级别的治疗相关不良反应（TRAEs）。其中，69%的患者出现了3级或以上的AE，47%的患者出现了3级或以上的TRAE。在获得FDA的批准之前，该NDA在2021年4月获得了治疗EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC的优先审查资格，并在2020年4月获得了突破性疗法的指定。参考资料:
https://www.cancernetwork.com/view/mobocertinib-receives-fda-approval-for-previously-treated-nsclc-with-egfr-exon-20-insertion-mutations
