遗传物质可精确靶向实体器官细胞，这家初创获6000万美元开发肾脏疾病基因疗法

全球有超过 8.5 亿人患有某种形式的肾脏疾病，数量是癌症患者的 20 倍以上。但目前为止，对于肾脏疾病的治疗研究进展远远落后于癌症。大多数的肾脏药物开发方法是减缓由高血压、糖尿病等导致的慢性肾脏炎症，但这并不能逆转肾衰竭的走向，进一步的治疗需要透析或者肾移植。

基因疗法是一种替代或改变有缺陷的基因或增加新的基因来治疗或预防疾病的技术，不用使用药物或外科手术，为肾脏疾病提供了一种潜在的新型治疗方法。

日前，英国领先的医疗投资机构 Syncona 以 6000 万美元的 A 轮投资推出了基因治疗公司 Purespring Therapeutics（以下简称 “Purespring”）。Syncona 成立于 2012 年，是一家专注于医疗保健领域的风投公司，其投资领域包括基因治疗、细胞疗法、小分子和生物制剂。目前已孵化超过 12 家公司。

Purespring 是从布里斯托大学（University of Bristol）剥离出来的，旨在利用基因疗法解决全球对肾脏疾病的未满足需求，这是 Syncona 孵化的第六家基因治疗公司，其它几家主要布局眼疾、神经性疾病、肝脏疾病等。

Purespring 的工作将由布里斯托医学院儿科肾脏医学教授 Moin Saleem 和肾脏医学副教授 Gavin Welsh 博士率先开展。将开发针对肾脏肾小球的基因疗法。

Saleem 教授是英国罕见病注册局（RaDaR）的发起人，也是英国肾病综合征研究的负责人。其团队的主要研究方向是肾小球，涉及到细胞生物学、转基因模型等。Saleem 教授最新研究是在动物模型中使用基因疗法治疗肾病综合征。目前该研究还未发表。

Gavin Welsh 的研究方向是肾细胞信号转导及其在疾病状态下的改变，特别是肾病综合征和糖尿病性肾病。在布里斯托大学任职之前，他在法国巴黎巴斯德研究所的病毒学和免疫学部门工作了 2 年。

图 | Moin Saleem（左）和 Gavin Welsh

（来源：布里斯托大学官网）