艾伯维/罗氏白血病靶向药Venclexta再获突破性疗法认定

近日，罗氏旗下基因泰克宣布其与艾伯维公司共同开发的针对慢性淋巴性白血病新药Venclextax获得FDA突破性疗法认定资格。该认定授予Venclexta联合Obinutuzumab（奥滨尤妥珠单抗）用于未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。值得一提的是，本次是Venclexta第五次获得FDA授予其突破性药物资格。此前Venclexta与利妥昔单抗联合用药已获得FDA及EMA批准用于治疗不论是否有17p缺失的CLL或小淋巴细胞淋巴瘤患者的二线治疗；Venclexta最近一次获FDA授予突破性药物资格是与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用，治疗不能进行加强化疗的急性骨髓性白血病（AML）初治老年患者。

CLL是成人白血病中最常见的类型，约占新诊白血病病例的三分之一，通常病发于血液和骨髓。据估计，2018年美国约存在2万个新发病例。CLL的特点是过多异常淋巴细胞的逐渐积累，该病患者通常面临终生持续的治疗，以防止疾病复发；即使在病情得到缓解后，癌细胞往往还会卷土重来，让患者们不得不长期进行额外治疗。因此，患者们需要更好的疗法来帮助他们减少疾病复发带来的困扰。

Venclexta是一款由艾伯维与罗氏旗下基因泰克（Genentech）公司共同开发的口服B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，同时也是首个经FDA批准的针对BCL-2蛋白的疗法。BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达。Venclexta通过抑制BCL-2蛋白使癌细胞重新进行细胞凋亡过程。Venclexta由艾伯维与基因泰克联合负责其在美国商业化，由艾伯维在美国以外的地方商业化。

此次FDA授予其突破性药物资格是基于III期临床研究CLL14的积极结果。CLL14是一项前瞻性、多中心、开放标签、随机III期研究，旨在评估Venetoclax+Vbinutuzumab组合方案相对于标准护理方案（Vbinutuzumab+苯丁酸氮芥组合方案）一线治疗既往未接受治疗并且存在合并症的CLL患者的疗效和安全性。研究共入组了445例患者，根据国际慢性淋巴细胞白血病研讨会（iwCLL）标准，所有这些患者先前均未治疗。研究中，患者接受12个月的固定时间治疗。主要终点是调查人员根据iwCLL标准评估的无进展生存期（PFS）。

结果显示，该研究达到了主要终点：与Gazyva+苯丁酸氮芥组合方案相比，Venclexta+Gazyva组合方案使PFS显著延长。初步的分析显示，该研究中Venclexta+Gazyva组合方案的安全概况与每种药物单独使用时的安全概况相一致。该研究的详细结果将在未来召开的医学会议上公布。

基因泰克全球产品开发负责人SandraHorning表示“Venetoclax临床试验结果证明了其治疗慢性淋巴细胞白血病的巨大潜力。同时我们将在FDA的实时肿瘤学审查试点计划下对这种无化疗、固定时间的组合进行审查，我们正与该机构密切合作，尽快为以前未经治疗的慢性淋巴细胞白血病患者提供这一新的治疗方案。”

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