未来 10 年，中国在创新药领域，会有哪些从 0 到 1 的突破？

从创新药研发的角度，个人觉得现在的fast-follow发展模式并没有问题，国内能跟的上PD1/PDL1这波发展，已经是相当相当大的进步，将来会载入史册，否则就只能被K药、O药疯狂收割。

我们的底子薄，基础一般，市场环境不完善，这个时候需要的是小步快跑，逐步发展，在这过程中不断尝试，不断积累，不断改善。从创新药来看，从me-too起步, 一方面对公司而言积累相关的技术、管理经验、合作模式探索；另一方面市场在筛选有竞争力的企业。然后逐步过渡到me-better, 再发展到突破性创新。

未来十年，中国创新药研发可能会有的几个突破，根据难度排序依次为：

• 把国内做的创新药授权给海外公司并上市销售；

• 上市第一个全球First-in-class的新药

• 第一个全球only-in-class的药物推上临床试验

• 自己发现的全新靶点，做出这个靶点的新药

第一个是完全在国内开发的创新药能够授权给海外公司并在海外上市销售，这将代表着全球市场对中国药物研发实力的认可。

其实百济神州已经算成功了一半了，他们曾经成功的把自己做的PD1单抗的海外权益卖给了新基Celegene，但后来新基终止了这个合作，退回了替雷利珠单抗。当然，这不是说明产品有什么问题，而是那个时候新基马上要被BMS 740亿美金受够了，BMS自己有O药，当然不会再去开发另一个PD1抗体。

所以其实我们离第一个突破并不远。

第二个突破是上市第一个全球First-in-class的新药。近两年，有越来越多的中国公司开始对靶点新、机制新的first-in-class药物感兴趣。很多创新药企都有自己的首创新药管线。而且药明康德，睿智化学等等制药研发外包服务CRO企业的兴盛让Distributed Drug Discovery成为可能。也就药企只需要提出想法并负责管理项目，具体的实验由CRO完成。这就进一步磨平了海内外药企在技术上的差距。只要敢想肯花钱，总能砸出我们自己的First-in-class新药。

前面两个突破我认为不需要十年就可能达到，但第三个和第四个可能的突破就没这么容易：第一个全球only-in-class的推上临床试验；自己发现全新靶点，做出这个靶点的新药。

要问只要领域什么最珍贵，毫无疑问是好靶点最珍贵，一个EGFR催生了多少药物，一个PD1掀起了肿瘤治疗的一次革命，KRAS G12C抑制剂刚看到一点苗头，两年内全球数百家公司dive in了这个靶点领域。这两个未来十年的潜在从0到1的突破，全是与靶点发现相关的，与经费、开发策略、技术水平关系不是很大，这两个突破更多取决于基础研究和转化医学的发展。

我国生物学基础研究纸面水平已经达到了世界一流，但主要研究领域还是什么领域好发CNS就研究什么，应用相关的研究少，而且转化医学研究水平比较低。有些研究中遇到的可成药的机理和靶点，可能就被忽略掉了。但现在也确实有越来越多的中国科学家意识到了这一点，开始研究新的药物靶点和作用机制。

相信未来10年，总会有走上临床甚至上市的全新药物，其靶点来自中国人的发现。

以上重大突破，10年内在以下领域很有可能会产生：

• PROTACs

• mRNA药物（主要是肿瘤新生抗原疫苗）

• 基因编辑（CRISPR为主）

• 细胞治疗技术（CAR-T、TILs等）

• 双/多特异性抗体

• ADC药物（抗体偶联药物）

• 某些靶点的小分子药物（靶点太多了，不逐个列举）