AAV包装质粒是什么？

AAV共有12个血清型，其中AAV1-6是从人类组织中分离获得，并且具有明确的的抗体反应性，是目前常用的经典AAV载体。尽管不同血清型AAV都具有正二十面体结构，但其衣壳蛋白在序列与空间构象上的多样性，使得AAV与不同细胞表面受体亲和力及组织嗜性存在显著差异。在感染嗜性方面，AAV-2的感染谱较广应用较多，AAV-1在骨骼肌中的转导效率较高，AAV-3易于转导巨核细胞，AAV-5和AAV-6感染呼吸道上皮细胞的优势较为显著。因此，根据AAV不同血清型在组织感染性的相对特异性，可以用于在针对不同靶向组织的基因治疗中寻求最佳的AAV载体类型与组合。除了常见的六个血清型AAV之外，Cell Biolabs还提供两种重组型AAV包装质粒即AAV-DJ与AAV-DJ-8，如下图所示，这两种AAV的Rep-Cap基因是由多个野生型AAV的结构基因重组而来，与其他野生型相比，AAV-DJ在体外细胞转导效率更高，AAV-DJ-8则更适用于体内感染实验。

以常用的AAV-2为参照，下表比较不同血清型AAV对种属、组织细胞的感染率。值得一提的是，AAV-DJ对不同物种的肝细胞、黑色素瘤细胞以及胚胎干细胞的感染能力都有绝对优势，甚至高于常用的AAV-2。

辅助质粒pHelper plasmid是确保重组AAV具有感染性的重要质粒，pHelper载体中包含了腺病毒的E2A、E4基因和VA RNA，由于我们常用的AAV包装细胞系293和293T都含有E1基因，因此该系统中的pHelper质粒上没有再提供E1基因。