礼来Aβ单抗获FDA突破性疗法，年内递交上市申请

6月24日，礼来宣布，美国FDA授予该公司在研阿尔茨海默病药物donanemab突破性疗法资格（BTD）。donanemab是礼来开发的一款靶向β淀粉样蛋白亚型N3pG的单抗。

FDA突破性疗法认定是基于donanemab临床证据，一项代号为TRAILBLAZER-ALZ的II期临床试验评估了donanemab在早期症状性AD患者中的有效性和安全性。该研究结果已在第15届阿尔茨海默症国际会议上公布，同时发表在《新英格兰医学杂志》上。

TRAILBLAZER-ALZ研究是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心II期研究，共招募了272例患者。研究的主要终点为阿尔茨海默病综合评定量表(iADRS)评分基线至76周变化值。两组基线iADRS评分均为106分。

在第76周时，与基线相比，donanemab iADRS评分较基线下降6.86，安慰剂这一数值为10.06(差值：3.20; 95% CI：0.12-6.27；P=0.04)（下降幅度越小，说明认知和功能下降越少）。

Donanemab组和安慰剂组在次要终点CDR-SB评分上未显示出显著性差异；由于分层失败，从ADAS-Cog 13评分变化的组间数据中不能得出明确结论；ADCS-iADL评分以及MMSE评分组间差异也无统计学意义。

76周时，经florbetapir PET评估，donanemab组淀粉样斑块水平降低水平较安慰剂组高出85.06 centiloids，(84.13 vs. 0.93 centiloids)。

Donanemab和安慰剂组经flortaucipir PET评估的整体tau蛋白负荷从基线到76周变化未显示出组间显著性差异，经MRI评估海马体积的变化也未显示出显著差异。

基于TRAILBLAZER-ALZ数据，礼来计划在今年晚些时候提交donanemab生物制剂许可申请(BLA)。正在进行的随机、安慰剂对照、双盲、多中心III期TRAILBLAZER-ALZ 2也正在评估donanemab的安全性、耐受性和有效性。

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