进一步研究表明,Npc1蛋白通过与STING相互结合,允许它进入溶酶体进行降解。缺少Npc1的情况下,STING留在细胞中,介导了C型尼曼-皮克病的神经炎症。研究人员也检查了C型尼曼-皮克病患者的细胞,果然发现,一些干扰素刺激基因过度活跃,与STING信号持续激活相一致。有趣的是,科学家们在这项研究中还发现,在C型尼曼-皮克病中,STING信号的激活并不依赖于经典的cGAS。这一发现也扩展了免疫学家对STING生物学的理解。闫教授指出,为了治疗各种自身免疫性疾病,很多实验室正在研究抑制STING的药物分子,现在,这些药物或许也可以治疗C型尼曼-皮克病。“一旦我们在动物模型中验证了这些化合物的效果,就有可能为C型尼曼-皮克病患者提供有效的疗法。”参考资料[1] Chu, TT., Tu, X., Yang, K. et al. Tonic prime-boost of STING signalling mediates Niemann–Pick disease type C. Nature (2021). https://doi.org/10.1038/s41586-021-03762-2[2] Researchers find immune component to rare neurodegenerative disease. Retrieved Aug. 12, 2021 from https://www.utsouthwestern.edu/newsroom/articles/year-2021/neurodegenerative-disease.html[3] Simon Wheeler et al., (2019) Niemann–Pick type C disease: cellular pathology and pharmacotherapy. https://doi.org/10.1111/jnc.14895