MiNA的管线中目前有5个项目在研,其中3个处于药物发现阶段。进入临床的是MTL-CEBPA的两种联合疗法,均处于临床I/II期阶段,分别是与索拉非尼联用治疗肝细胞癌(HCC),以及与帕博利珠单抗联用治疗晚期实体瘤。CEBPA基因编码CCAAT/增强子结合蛋白α(CCAAT/enhancer binding protein alpha,C/EBPα),C/EBPα是一种转录因子,是决定细胞系命运以及髓系细胞等细胞分化的主要调节因子。在实体瘤微环境中,髓系细胞中的CEBPA表达常发生失调,因此,恢复髓系细胞中CEBPA的表达被认为可以改变肿瘤微环境中的免疫细胞群,提高癌症治疗的效果。
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2020年5月,MiNA公布了MTL-CEBPA联合索拉非尼治疗HCC的Ib期剂量递增和队列扩展研究OUTREACH的顶线数据。试验达到了安全性和耐受性的主要终点,有5例患者的肿瘤对治疗有客观应答,而且其中2例在治疗期间完全应答。"继我们在癌症中完成首次临床概念验证之后,与Servier在神经退行性疾病领域的合作进一步证明了saRNA是一种有希望的治疗方式。"MiNA CEO Robert Habib说。参考资料:1# Servier and MiNA Therapeutics Enter Collaboration in Neurological Diseases(来源:Servier官网)2# Li L C , Okino S T , Zhao H , et al. Small dsRNAs induce transcriptional activation in human cells. Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America (2006)3# Servier and MiNA Partner to Create Entirely New Class of Drugs(来源:Biospace)