吉利德进军NK细胞疗法！艾伯维伊布替尼第11项适应症获批！
吉利德与oNKo-innate合作研发NK细胞疗法
当地时间4月21日，吉利德（Gilead Sciences）子公司Kite Pharma和生物技术公司oNKo-innate宣布，两家公司已经开展了为期三年的癌症免疫治疗研究合作，以支持以自然杀伤（NK）细胞为重点的下一代药物和细胞疗法的发现和开发。
目前的肿瘤免疫治疗方法主要集中在T细胞介导的抗肿瘤免疫，包括免疫检查点抑制和嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗。与T细胞一样，NK细胞是一类在免疫系统中起着关键监视和效应作用的淋巴细胞（白细胞）。NK细胞和T细胞各有攻击癌细胞的潜能，但对肿瘤细胞的杀伤机制不同。因此，适当活化和靶向的NK细胞可能代表一种分化的方法，可能与T细胞介导的抗肿瘤疗法互补和协同。
通过这项研究合作，oNKo-innate将利用全基因组筛选技术及其专有技术平台，发现新的免疫细胞靶点，增强NK细胞抗肿瘤免疫，并创建NK细胞疗法。oNKo-innate将帮助吉利德启动免疫肿瘤学发现计划。
诺华公布Mayzent最新临床数据
当地时间4月21日，诺华（Novartis）在美国神经病学学会医学期刊《Neurology》上公布了Mayzent的最新数据。这些数据建立在现有临床数据的基础上，Mayzent已被证明可以减缓肢体瘫痪的速度，并为患有继发性进展型多发性硬化症（SPMS）的患者提供认知益处。
从发布的五年延长试验数据中评估了Mayzent治疗SPMS患者的长期疗效和安全性，一些患者继续接受Mayzent治疗（实验组），一些从安慰剂转为Mayzent治疗（安慰剂转换组）。与安慰剂转换组相比，实验组患者三个月和六个月确诊残疾程度进展（CDP）的可能性明显降低，这突出了早期治疗的优势。新的数据还显示，与安慰剂对照组相比，实验组的年化复发率（ARR）降低了52%（p<0.0001）。与安慰剂转换组相比，实验组在6个月时确认的认知损害恶化的风险降低了23%（p=0.0014）。
青光眼可以通过基因疗法成功治愈
近日，布里斯托大学的研究人员发现，单次注射基因治疗可以成功治疗常见的眼部疾病青光眼。这一研究发现将改善许多患者的治疗选择，并提高治疗有效性和他们的生活质量。这一发现发表在杂志《 Molecular Therapy》（分子疗法）上。
全球青光眼患者超过了6400万人，青光眼是导致人类失明的三大致盲眼病之一，总人群发病率为1%，45岁以后为2%。继发性青光眼是由于某些眼病或全身疾病干扰了正常的房水循环而引起的，如眼外伤所致的青光眼、新生血管性青光眼、虹膜睫状体炎继发性青光眼、糖皮质激素性青光眼等，其致病原因均较为明确。当前的治疗包括滴眼剂，激光或手术，所有这些都有局限性和缺点。
布里斯托大学的研究人员设计了一种基因疗法，并使用青光眼的实验小鼠模型证明了其概念验证。眼部治疗的目标部位是睫状体，该睫状体产生维持眼压的液体。研究人员使用CRISPR基因编辑技术，使睫状体中名为Aquaporin 1的基因失活，从而降低眼压。
目前，学者们正在与行业合作伙伴进行讨论，以支持进一步的实验室工作，并迅速将这种新的治疗方法发展为临床试验。
Imbruvica第11项适应症获FDA批准
当地时间4月21日，艾伯维（AbbVie）宣布美国食品和药物管理局（FDA）批准Imbruvica(伊布替尼）与利妥昔单抗联用，治疗先前未接受治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞白血病（SLL）患者。这标志着Imbruvica自2013年上市以来已收获了11项适应症批准，在CLL适应症上收获了6项批准。
CLL学会首席医学官兼执行副总裁Brian Koffman表示：“对于许多CLL患者来说，静脉注射化疗是多年来的临床一线治疗金标准，但是很多患者不能耐受化疗方案。对于期待非化疗一线治疗选择的患者，FDA批准Imbruvica+利妥昔单抗治疗方案无疑是令人振奋的消息。这也将会促使年轻CLL患者临床治疗方式的转变。”
FDA此次批准主要是依据Imbruvica的III期E1912研究结果。FDA以实时肿瘤学审评（RTOR）、优先审评、Orbis计划等各种路径为加快了该申请的审批过程。E1912研究入组了529例未接受过治疗的CLL患者（70岁以下，中位年龄58岁），按2:1随机分组，分别接受Imbruvica+利妥昔单抗（=354）和氟达拉滨+环磷酰胺+利妥昔单抗（FCR，n=175）。结果显示，Imbruvica+利妥昔单抗相比FCR方案能够显著延长无进展生存期（PFS）。
百健发布企业社会责任报告
近日，百健（Biogen）发布了其2019年企业社会责任报告，报告展示了几个环境、社会和治理（ESG）指标的进展情况。概述了公司对企业社会责任的长期承诺，即对业务决策采取多方利益相关者的方法，创建一种包容的文化，减少其环境污染，提高ESG指标。
2019年，百健实现用水绝对减少近3%，危险废物和非危险废物绝对减少7%，供应链排放绝对减少3%，不可再生能源绝对减少1.6%，全年总收入比上年增长7%。
另外在COVID-19大流行期间百健基金会承诺捐款1000万美元用于防控COVID-19。对于一些非营利组织和卫生系统来说，也及时得到了百健基金会的支持。百健的员工也向非营利组织捐赠了30多万美元，并鼓励员工参与志愿工作。
参考来源：
Gilead, Kite and oNKo-innate Announce Research Collaboration to Discover Cancer Immunotherapies Focused on Natural Killer (NK) Cells
doi.org/10.1016/j.ymthe.2019.12.012
IMBRUVICA® (ibrutinib) Receives 11th FDA Approval
Novartis announces new Mayzent® (siponimod) data show sustained effect in delaying disability for up to five years in patients with secondary progressive multiple sclerosis (SPMS)
BIOGEN RELEASES 2019 CORPORATE RESPONSIBILITY REPORT DEMONSTRATING CONTINUOUS PROGRESS ACROSS ENVIRONMENTAL, SOCIAL AND GOVERNANCE METRICS