在先前接受过EGFR TKI治疗的患者中，IRC确定的ORR为23%（95%CI，15%-33%），研究人员评估确定的ORR为32%（95%CI，23%-43%）；IRC评估的中位PFS为7.3个月。研究人员评估的中位PFS为7.1个月。此外，mobocertinib的安全性与其他EGFR TKI的已知安全性一致。该药物的制造商武田制药（Takeda）表示，鉴于这是一个没有其他被批准的靶向疗法的患者群体，这项试验的结果非常令人鼓舞。Dana-Farber癌症研究所的Pasi A. Jänne博士说：“试验结果显示，在先前接受过铂类化疗的EGFR外显子20插入阳性转移性NSCLC患者中，mobocertinib表现出具有临床意义的缓解和值得注意的缓解持续时间。这些数据充满希望，进一步证明mobocertinib可以成为EGFR外显子20插入突变转移性NSCLC患者的潜在口服疗法，这些患者急需靶向治疗方案。”MobocertinibMobocertinib是一种强效的小分子TKI，专门设计用于选择性靶向EGFR外显子20插入突变。2020年4月，FDA授予mobocertinib突破性疗法认定，用于在铂类化疗中或后出现疾病进展的EGFR外显子20插入突变的转移性NSCLC患者。2020年10月，mobocertinib在中国被药物审评中心授予突破性疗法称号，用于相同的适应症。试验设计该试验包含1期剂量递增部分（评估mobocertinib单药疗法和联合化疗）和2期扩展部分（包括7个不同的队列以及扩展队列），旨在研究mobocertinib的抗肿瘤活性。铂类预处理人群（PPP）队列分析研究了来自该1/2期试验剂量递增和扩展阶段的114例EGFR外显子20插入突变的转移性NSCLC患者，这些患者之前接受过铂类化疗，试验中他们接受了160mg的mobocertinib治疗，每日一次。2期扩展队列被称为EXCLAIM，调查了96名先前接受过治疗的EGFR外显子20插入突变转移性NSCLC患者，他们接受了160mg剂量的mobocertinib治疗。该试验的主要终点为确定的ORR，由IRC评估得出，次要终点包括安全性、耐受性和疗效。在PPP队列（n=114）的分析中，中位年龄为60岁（范围27-84岁），66%为女性，60%为亚裔。32%的患者至少接受过2次系统抗癌治疗（范围1-7）。此外，中位治疗时间为7.0个月（范围0-31）。在EXCLAIM队列（n=96），患者的中位年龄为59岁（范围27-80岁）。65%的患者为女性，69%的患者为亚裔，31%的患者至少接受过2次系统治疗（范围1-4）。中位治疗时间为6.5个月（范围0-14）。根据Kaplan-Meier估计，中位缓解持续时间不可估计。试验发现
