2021年6月19日，BioChina中国生物医药创新高峰论坛在美丽的金鸡湖畔盛大召开。仲夏的天气尚有些燥热，但并未阻挡住来自药企、投资机构800+参会人员的热情。
本次峰会是在中国生物医药在全球医疗行业领域中日益夺目的背景下召开，设置了中国医药创新全球化、医药创新政策环境与市场需求、临床开发与申报新策略、投融资及上市通道选择、以及License in/out新常态五大主题方向。会议首日共有十余位行业先驱发表主题演讲，聚焦创新项目和新一代生物科技产业发展的风向标，展开了一场论道中国生物医药创新的巅峰对话。
大会伊始，苏州市政府副市长沈觅先生发表了热情洋溢的致辞，提纲挈领地介绍了苏州市生物技术和医药产业发展的过去、现在和未来。早在2010年，苏州市就将生物医药作为新兴产业重点发展方向；耕耘近十年来，已经入驻近三千余家生物医药企业，上市24家，2020年全市生物医药以及健康产业实现营收2104亿元，总产值实现1752亿；值得一提的是，近期发布了苏州市生物医药及健康产业全面三年行动计划，下一步将着力做强创新药和高端医疗器械两大优势产业链，集中最优资源、最优政策，营造最优环境，在产业高原上打造出更具标识度的高峰！随着药监体制改革的深化，鼓励以临床价值为导向的药物创新思路愈发清晰。政策频繁落地，背后蕴含着怎么样的机遇与挑战？中国工程院院士、北京大学医学部主任詹启敏院士以《健康中国背景下的中国生物技术和生物医药发展战略与路径》为题，从我国医学发展时代背景、国际生物医药技术发展趋势、生物医药技术前沿领域、我国生物医药技术发展重点任务等方面进行了深入的阐述。在总结了我国对新冠肺炎疫情的成功抗击后，詹院士指出目前国内医药创新研发主要分为以下三个阶段，解决可及性问题的高水平仿制研究；解决知识产权和可及性问题的跟踪性创新；以及真正衔接临床需求的全新靶点、全新结构创新。詹院士表示，中国正走在从制药大国到制药强国跨越的进程，产业蓬勃向上，监管持续加强，队伍信心十足，期待中国生物技术和生物医药路径越走越宽，发展越来越好！时至今日，中国创新头部药企已然显示出了参与国际竞争的实力，然而，要从医药大国迈入医药强国，在打铁还需自身硬的同时，也需要外部环境的加持。生物制药是一个产业链非常长的行业，包括临床前的药化、物理、药理、生物学，临床阶段的医学、统计学，乃至生产方面的CMC工艺开发、质量管理等多个专业领域。要想真正从“中国首创”到“全球首创”，首当其冲的一点是要用“走向世界”的规则，换句话说，从临床前、临床试验到生产的各个环节都应该符合一定的国际标准。假以时日，中国新药在新靶点、新技术上更上一层楼，辅以更加广阔的心态，政策、资本对失败更多的容忍，越来越多获得国际认可之后，必将在全球范围内惠及更多患者，大大提升创新药面向世界人口的可及性！在国际化进程下，MAH、ICH体系又对我国临床试验的质量管理提出了更高的要求。在更新迭代的行业要求和“同质化”激烈的市场竞争下，中国生物医药产业应该如何平衡监管要求与产业创新？国家药品监督管理局科技国合司原一级巡视员毛振宾教授以《监管科学与医药创新》为题，发表了颇具指导性意义的主题演讲。毛教授介绍， 监管科学是一门新兴的前沿交叉科学和创新实践活动，是药品监管部门运用的旨在引领、 规范、 保障和服务监管的多维度交叉融合大学科。包括美国、欧洲、日本在内的制药强国，都已经把药品监管科学研究与创新提升为国家战略，形成了一系列管理的机制、制度和方法。2019年4月，国家药监局面向全社会发布了监管科学行动计划。未来，药监局还将联合大学成立监管科学研究基地；构建发改委、科技部、卫健委、医保局、商务部等多部门“协同联动”生态圈；构建社会共治生态圈，建立沟通交流报告和评估机制；融入国际交流与合作生态圈，为产业的平稳、可持续发展保驾护航。近5年来，是中国新医改以来政策调整最密集的时期，也是医药行业发展规则重塑的时期，除了医保控费、带量采购之外，中国审评审批制度的改革影响重大。在此背景下，SDIC医药健康首席科学家、荣昌生物首席医学官、前CDE首席科学家何如意先生为我们总结了11种创新药技术发展趋势和影响，其中重点分享了免疫检查点抑制剂、蛋白激酶抑制剂、ADC和双抗药物。当下，免疫检查点抑制剂是毋庸置疑的热点。2019年PD-1/PD-L1同靶点产品销售额合计突破150亿美元，全球巅峰销售额合计将超过300亿美元，是迄今力止全球肿瘤领域的最大靶点通路和最高标杆，预计未来5年将保持20%以上的年增速。蛋白激酶抑制剂也是一大热点。过去20年，蛋白激酶成为最重要的疾病干预靶点，约占药企研发资源的20-33%，未来较长时间内仍将是新药研发的重要组成部分。另外，何博士还在会议上分享了抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、细胞治疗、溶瘤病毒、基因治疗、蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）、mRNA疫苗、核酸类药物、AI药物研发技术等，介绍了如Tisagenlecleucel治疗有效后付的创新付费方式、溶瘤病毒的技术迭代、特效基因疗法等。临床研究是新药开发重要的组成部分和关键环节。北京大学肿瘤医院院长、北京大学临床肿瘤学院院长、北京市肿瘤防治研究所所长季加孚教授从外科医生的角度，分享了他对于创新药物研发策略的理解。一方面，传统的临床试验设计耗时长、费用高，对于改良性设计的呼声越来越高；另一方面，现在越来越重视以患者为中心的药物研发理念。此外，针对特定人群、特定靶点的精准药物试验，上市后真实世界研究的开展，也是未来的发展趋势。季教授表示，创新药研发的终级目的是达到各方共赢，患者获取更好的治疗效果，医生有更多可选择的治疗方式，医保支付提高新药可及性，乃至医药企业获取可观的利润等，都是不能忽视的问题。随着肥胖、糖尿病、代谢综合征的流行，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的患病率持续走高，并已成为肝硬化、肝细胞癌和肝移植愈来愈重要的原因，然而这一领域新药研发的“黑暗时刻”却一言难尽。深圳博瑞医药总经理、中国NASH新药联盟主席王建华先生以NASH临床试验成功率为切入点，深刻剖析了NASH新药的研发现状和挑战，并探讨了肝病临床医生如何助力新药研发的话题。他呼吁，希望更多临床肝病医生可以早期参与NASH新药研发评估靶点立项、生物体内外验证有效性等临床前研发全流程，从而更好指导临床试验尤其是1期临床的设计和开展。NASH这一领域的道路是曲折的、前途是光明的，革命尚未成功，医药界同道仍需努力！近年，免疫治疗掀起新一波生物医药的繁荣，下一步，备受关注的自身免疫病治疗又该走向何方？北京大学人民医院临床免疫中心主任、风湿免疫研究所所长栗占国教授结合其课题组研究成果，对自身免疫病前沿研究的机遇和挑战进行了详尽的介绍。栗教授强调，自身免疫病是一大类常见疾病，现有的治疗手段及其有限，存在大量未满足的临床需求。其中，特异性分子标志物的开发对于加深自身免疫病的认知至关重要。未来，传统治疗联合“靶向治疗”，通过抑制炎症和免疫稳态的协同机制，是疾病控制达到长期缓解的必经之路。有关自身免疫病，还有许多亟待探索的问题，期待更多来自产、学、研、医的跨界合作伙伴，打破鸿沟，不断拓宽创新边界！新药研发过程曲折而艰辛，从早期研究/发现、临床前开发、临床1期、临床2期、临床3期、上市、上市后临床试验/营销，科学发现和监管决策的博弈从未停止。国家药监局药品审评中心（CDE）前首席科学家、Axter therapeutics CEO徐增军先生在题为《基于临床试验研究的新药研发和审评》的报告中表示，中国自主研发新药距离“源头创新”，仍有很长一段路要走。如何站在审评机构的角度，思考风险与获益的平衡，在帮助监管机构高效决策的同时，提升企业自身的综合研发能力，是值得医药界同仁高度关注的话题。过去5年，诸多在海外医药产业界摸爬滚打多年、拥有成功的新药研发实战经验的科学家回到国内创立公司，投身到国内的医药创新浪潮，拓创生物科技（苏州）有限公司首席科学家邱远浩先生就是其中的一位。BioChina高峰论坛首日，邱博士作为压轴嘉宾，分享了前沿生物制药技术创新的机遇与挑战。前所未有的机遇在于，通过前沿技术创新，有望填补大量未满足的临床需求，尤其神经系统疾病和罕见病；各种治疗方式的联合、早期诊断、精准医疗的兴起大概率推动医疗实践模式的改写。与此同时也面临诸多挑战，包括监管机制的完善、合理的资源分配、理性的投融资、新兴治疗手段疗效和安全性的长期监管、中国本土和全球的对话等等。
首届BioChina中国生物医药创新高峰论坛召集近一百家企业，汇聚国内外专家学者，国内外创新研发的顶尖机构，知名研发带头人，国内外高校教授和临床医生，搭建了涵盖国内外投资机构、企业、媒体多维一体的高规格交互平台。自由讨论期间，与会嘉宾围绕中国生物医药创新的激荡十年，以及现阶段创新药开发的临床策略畅所欲言，进行了紧张热烈地交流和讨论，会议圆满结束并达到了预期目的。值得一提的是，备受瞩目的中国生物医药五大榜单也在此次大会上重磅发布。该榜单的遴选历时数月，医药魔方基于自身的全产业链条数据库产品，系统整理了中国生物医药从研发到资端的各项数据，最终评选出中国双抗药物十大领军企业、中国ADC药物十大领军企业、2020年中国生物医药商务拓展十强、前沿生物科技十大助力机构、创新药IPO捕手英雄榜。
