中国创新药表现亮眼，3款产品实现“零突破” | 2020上半年NMPA批准新药大盘点
2020 上半年，NMPA（国家药品监督管理局）共批准 27 个新药上市，18 个进口药品和 9 个国产药品。其中包含化学药品 11 个，生物制品 13 个，中药 3 个。注册厂商涉及百济神州、凯因科技、以岭药业等 11 家国内公司和罗氏、辉瑞、BMS 等 12 家国外公司。
中国创新药：“自主研发”成趋势
在获批的 27 款新药中，中国创新药表现亮眼，占据 9 个，其中 4 款为化学药品，2 款为生物制品。
由百济神州（苏州）生物科技有限公司自主研发并拥有自主知识产权的泽布替尼胶囊（商品名：百悦泽）是首个国产 BTK 选择性抑制剂。2019 年 11 月 15 日，泽布替尼获得 FDA 上市批准，成为首个在美国获批上市的中国原创抗癌新药，实现了“零的突破”。半年之后，泽布替尼在中国获得 NMPA 上市批准，并且是两个适应症：复发难治性套细胞淋巴瘤（MCL）和复发难治性慢性淋巴细胞白血病 / 小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）。作为新一代 BTK 抑制剂泽布替尼价格为 11300 元 / 盒，每月两盒的治疗费为 22600 元。远低于第一代 BTK 抑制剂每月 48600 元的上市价格。更亲民的价格，将为患者减轻更多治疗负担。
由江苏豪森药业集团有限公司自主研发并拥有自主知识产权的创新药，甲磺酸阿美替尼片（商品名：阿美乐）是全球第二个三代 EGFR-TKI 创新药，也是全球首个中位无进展生存期（mPFS）超过 1 年（二线使用）的三代 EGFR-TKI 创新药。阿美乐 ® 的获批上市，为临床医生的治疗方案提供了新选择，也为更多晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来新希望。
由三生制药旗下三生国健药业 (上海) 股份有限公司自主研发的注射用伊尼妥单抗（商品名：赛普汀）则为国内 HER2 阳性转移性乳腺癌患者带来更多治疗选择。
2020 上半年批准的中国创新药，不仅为癌症患者带来更多希望，还为部分疾病提供了更多的用药选择。
由银谷制药有限责任公司自主研发并拥有自主知识产权的创新药苯环喹溴铵鼻喷雾剂，可通过抑制胆碱能神经介导的腺体分泌和炎症反应，改善变应性鼻炎引起的流涕、鼻塞、鼻痒和喷嚏症状，缓解变异性鼻炎，为患者提供了更多的用药选择。
国产第二款慢性丙型肝炎治疗药物盐酸可洛派韦胶囊（商品名：凯力唯）的上市，有助于增加国内抗丙肝病毒药物可及性，更好地满足了临床用药需求。
根据新修订的《药品注册管理办法》（2020 年 7 月 1 日施行）规定：中药注册按照中药创新药、中药改良型新药、古代经典名方中药复方制剂、同名同方药等进行分类。化学药注册按照化学药创新药、化学药改良型新药、仿制药等进行分类。生物制品注册按照生物制品创新药、生物制品改良型新药、已上市生物制品（含生物类似药）等进行分类。在 2020 上半年获批的新药中，有 3 款中药。
连花清咳片的批准上市为急性气管 - 支气管炎患者提供了一种新的治疗选择。北京五和博澳药业有限公司自主研发生产的桑枝总生物碱片是国内首个降血糖原创天然药物，也是我国近 10 年首个批准的糖尿病中药新药，可有效降低 2 型糖尿病受试者糖化血红蛋白（HbA1c）水平。
国内外：获批数量不相上下
从获批药品公司来看，2020上半年除辉瑞、罗氏、武田和协和发酵麒麟有2款新药获批外，其他公司均只有1款获批药品。
由于多数创新药研发难度大，研发周期长等原因，所以在获批药品数量上国内外企业相差不多。在辉瑞、罗氏、武田和协和发酵麒麟这四家公司的获批药品中，罗氏和武田在抗癌药物中有所突破，而辉瑞、协和发酵麒麟则分别神经疾病、成人肺动脉高压、贫血及银屑病方面发力。
辉瑞获批的两款药品分别为：氯苯唑酸葡胺软胶囊和枸橼酸西地那非片。氯苯唑酸葡胺软胶囊（商品名：维达全）是一种口服转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I 期症状性成人患者。在氯苯唑酸葡甲胺出现之前，国际上没有获批治疗 ATTR-PN 的药物，该药的出现填补了这一市场空白。枸橼酸西地那非片（商品名：瑞万托）用于治疗成人肺动脉高压(PAH，WHO 第 1 组)，以改善运动能力和延缓临床恶化。
罗氏获批的两款药品分别为：注射用恩美曲妥珠单抗和阿替利珠单抗注射液。注射用恩美曲妥珠单抗（商品名：何赛莱）是首个在国内获批上市的抗体偶联（ADC）药物，用于接受了紫杉烷类联合曲妥珠单抗为基础的新辅助疗法后残存侵袭性病灶的 HER2 阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。阿替利珠单抗注射液（商品名：泰圣奇）适应症为小细胞肺癌（SCLC），有望成为联合用药的基础药物，与其他疗法联合用于多种癌症的治疗。
武田获批的两款药品分别为：注射用维得利珠单抗和注射用维布妥昔单抗。注射用维得利珠单抗（商品名：安吉优）是一款全新机制的人源化肠道选择性生物制剂，获批适应症为对传统治疗或肿瘤坏死因子α(TNFα)抑制剂应答不充分、失应答或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎 (UC) 和克罗恩病 (CD) 的成年患者。注射用维布妥昔单抗（商品名：安适利）是靶向 CD30 的创新抗体偶联药物，用于成人 CD30 阳性的复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）和经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）的治疗。
协和发酵麒麟获批的两款药分别为：达依泊汀α注射液和布罗利尤单抗注射液。达依泊汀α注射液（商品名：耐斯宝）主要用于治疗慢性肾功能衰竭血液透析患者贫血。布罗利尤单抗注射液（商品名：立美芙）则是继诺华制药的可善挺（司库奇尤单抗）和礼来公司的 拓咨（依奇珠单抗）之后的第 3 个针对 IL-17 通路的单抗，用于适合系统治疗或光疗的成人中至重度斑块状银屑病。
适应症：重点突围肿瘤和罕见病
在 2020 年上半年，NMPA 批准的新药共有 27 款，主要以肿瘤（7 款，占比 26.0%）治疗药物为主，占据最大份额。其中治疗乳腺癌药物 3 款、治疗肺癌药物 2 款、治疗淋巴瘤药物 2 款。逐年升高的死亡率、庞大的患者人群让肿瘤赛道成了各药企巨头不得不抢占的风口。
而与肿瘤庞大患者人群形成鲜明对比的是罕见病。因其患者人群数量少，药品研发成本高，以前多数药企不会选择这一赛道。但目前看来，已有不少企业选择研发罕见药（4 款，占比 15.0%），这可能与各国给予研发罕见药公司优质福利政策有关。
或许因为新冠病毒对人类的侵袭，呼吸性疾病药物研发也成为各药企越来越重视的赛道。
癌种偏好：乳腺癌药物获批最多
在NMPA批准的7款抗肿瘤药物中，有3款药物用于治疗乳腺癌，且3款药物均选择了HER2作为靶点。HER2的发现和药物研发是人类肿瘤治疗史上的重要里程碑事件，并且以HER2为靶点的药物近年一直涌现。3款获批的乳腺癌治疗药物，分别来自罗氏、三生制药和北海康成。
罗氏研发的注射用恩美曲妥珠单抗是2020年首个上市的重磅进口药物。恩美曲妥珠单抗是由抗 HER2 靶向药物曲妥珠单抗与抑制微管聚集的化疗药物美坦新（DM1）通过硫醚连接子连接而成的抗体偶联物 (即 ADC 药物)，具有「生物导弹」靶向肿瘤细胞的杀伤特点。该药由罗氏和 ImmunoGen 共同研发，适用于接受了紫杉烷类联合曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的 HER2 阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。今年5月，罗氏制药的曲妥珠单抗注射液的新适应症上市申请获受理，过段时间将会有新消息。
伊尼妥单抗是三生制药利用自身平台技术自主研发的针对抗HER2治疗的一款“仿创结合”的抗HER2单抗，是国家863计划、国家重大新药创制项目以及上海市重点科技攻关项目。伊尼妥单抗的获批有望填补国内乳腺癌患者尚未满足的临床治疗需求，并打破进口产品在抗HER2单抗市场的垄断局面。
北海康成从Puma Biotechnology公司引进的马来酸奈拉替尼片（商品名：贺俪安）首次在大中华区获批，也是北海康成首款肿瘤靶向治疗药物。马来酸奈拉替尼片可用于HER2阳性早期乳腺癌（eBC）患者完成曲妥珠单抗（trastuzumab）辅助治疗后的强化辅助治疗。
附：2020 上半年 NMPA 批准新药一览表
（数据来源：NMPA、公开信息，统计周期：2020 年 1 月 1 日 - 2020 年 6 月 30 日。以上数据为生辉根据公开信息整理，如有遗漏欢迎指出。）
-End-