AsclepiX Therapeutics 3500 万美元再下注主打产品 AXT107
6 月 24 日，位于巴尔的摩的生物制药公司 AsclepiX Therapeutics 宣布完成 3500 万美元的 A 轮融资，此轮资金将会用于其主打候选药 AXT107 的 1 / 2a 期临床试验。
（来源：AsclepiX Therapeutics 官网）
AXT107 的治疗重点是糖尿病性黄斑水肿（DME），年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）和视网膜静脉阻塞（RVO）继发的黄斑水肿。据统计，糖尿病性黄斑水肿和年龄相关性黄斑变性是美国人丧失视力的主要病因。约 75 万美国人（年龄不低于 40 岁）患有糖尿病性黄斑水肿，超过 160 万美国人（年龄不低于 50 岁）患有湿性年龄相关性黄斑变性。
现有治疗药物主要通过抑制异常血管生长来保留残余视力。相应的治疗方法是每月进行直接眼部注射来抑制新血管生长。此类型的药物包括罗氏的 Lucentis （Ranibizumab）以及拜耳和再生元制药合作研发的 Eylea（Aflibercept），它们都需要每月注射一次。由此产生的频繁就诊或者频繁注射用药可能会给患者带来很大的负担。
候选药物 AXT107 是一种 20-mer 胶原合成肽，衍生自胶原 IV 蛋白的非胶原序列，通常可以在伤口愈合过程中，阻止血管生成。通过之前的研究成果可以发现，AXT107 能抑制促血管生成的血管内皮生长因子受体 2（VEGFR2）并激活血管稳定受体酪氨酸激酶（Tie2），这是治疗视网膜血管疾病的两条主要旁路。去年，该研究成果发表在了 The Journal of Clinical Investigation Insight 上。
（来源：The Journal of Clinical Investigation Insight）
尽管开发 AXT107 的主要目的在于阻断血管生成，但是研发出的这款肽药还具有独特的功效，它能通过单次注射延长疗效和安全性。AXT107 由纯天然氨基酸组成，易溶于低 PH 值的水溶液中。但是，注入高 PH 值的玻璃体中时，它会自动形成一个小凝胶状贮库。注入眼睛下部会形成致密性凝胶 ，不会破裂，并储存在视轴下面，可在数月内缓慢释放肽的活性。这种特性，使得 AXT107 一年可能仅需给药一次，甚至频率更低，能有效降低给药频率，减轻患者的负担。
图 | AXT107 溶剂（来源：AsclepiX Therapeutics 官网）
一旦注射 AXT107 形成凝胶后，它就会通过脉络膜血管冲刷扩散到邻近组织。在这个运输过程中，AXT107 会先通过玻璃体，并游离到在视网膜中，与视网膜组织中的整合素结合，达到饱和状态，从而长期抑制病理性血管渗漏和新血管形成。
图 | AXT107 溶剂进入眼球流通（来源：AsclepiX Therapeutics 官网）
目前，这款候选药已经在 10 种患有视网膜疾病的动物模型验证了其功效，将会进入到临床 1 期试验阶段。
图 | AXT107 研究进展（来源：AsclepiX Therapeutics 官网）
此外，公司的其他产品 AXT201，AXT301 和 AXT501 还处于早期开发阶段，适应症是用于治疗各种实体瘤。
图 | 肿瘤科在研药物药物（来源：AsclepiX Therapeutics 官网）
AsclepiX Therapeutics 是一家生物制药公司，专注于开发基于新型多肽平台的重要创新疗法。去年十一月，该公司融资 500 万美元，由 Barer ＆ Son Capital 领投，用于加速主打候选药 AXT107 的临床开发工作。正如领投方执行合伙人 Josh Barer 所言，“全球抗 VEGF 药物市场不断增加，市场规模达到 100 亿美元。我们很高兴投资 AsclepiX 公司，并帮助该公司成立优秀且经验丰富的领导团队，助力该公司开发能治疗数百万患者的领先药物疗法平台。”
此轮融资由 Perceptive Xontogeny Venture 基金（PXV 基金）领投，Perceptive Life Sciences 基金以及此前投资方 Rapha Capital Management 和 Barer & Son Capital 参投。PXV 基金是一家成立于 2018 年的风险投资公司，专注于早期生命科学公司的私人投资，为所投公司提供经验丰富的战略指导和运营支持。去年底，该基金领投了治疗严重罕见疾病新兴生物制药公司 Quellis Biosciences Inc. 的 A 轮融资。
对于此次领投 AsclepiX Therapeutics，Perceptive Advisors PXV 基金经理兼 Xontogeny 首席执行官 Chris Garabedian 表示，“ 我们认为 AsclepiX 拥有非常有前景的新技术，有潜力成为治疗视网膜疾病领域的一流候选公司。我们的投资兴趣基于动物模型中可靠且令人信的数据，以及近期 AXT107 准备进入临床研究阶段。我们很高兴领投这项融资，希望通过三项关键适应症的概念验证研究来推进 AXT107 研发，并改进现有疗法，为视网膜疾病患者带来创新治疗。”
参考：
https://www.biospace.com/article/releases/asclepix-therapeutics-announces-35-million-series-a-financing/
https://www.biospace.com/article/asclepix-launches-with-35-million-series-a-to-treat-retinal-diseases/
https://www.hopkinsmedicine.org/international/chinese/news-releases/experimental-drug-twice-as-effective-against-vision-loss
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