腺相关病毒(AAV)简介

腺相关病毒属微小病毒科( parvovirus)，为无包膜的单链线状 DNA 病毒。AAV 的基因组约 4700bp，包括上下游两个开放读码框架(ORF)，位于分别由 145 个核苷 酸组成的2 个反向末端重复序列(ITR)之间。基因组中有 3 个启动子(P5、P19 和 P40) 和 2 个开放阅读读框(ORF)，rep 和 cap，如图 1 所示。rep 编码 4 个重叠的多功能蛋白，即 Rep78、Rep68、Rep52 和 Rep40，其中 Rep78 与 Rep68 参与 AAV 的复制与整合，Rep52 和 Rep40 具有解螺旋 酶和 ATP 酶活性，与 Rep78、Rep68 共同参与单链基因组的复制；cap 编码的 VP1、 VP2、VP3是装配成完整病毒所需要的衣壳蛋白，它们在 AAV病毒整合、复制和装配中其重要作用。

图1. AAV 基因组结构