CDER New Drugs Program: 2019 Update

FDA官网链接：

https://www.fda.gov/media/133187/download

CDER关于19财年新药审评的更新

主要涉及以下内容

首先老生常谈：介绍了随着PDUFA规则的不断完善，新药的审评审批效率越来越高：PDUFA之前1年批准率不足20%，从PDUFA 1-III的40%不断提升，PDUFA IV时代是50%+，到了PDUFA V 达到70%

截止到9月30日的2019财年，CDER批准了45个NME，包括23个孤儿药

  • 总共32个被批准的NME获得优先审评

  • 一半的NME以治疗罕见病的孤儿药形式获批：其中12款用于癌症或其成像、4款用于神经疾病、3款用于遗传疾病
美国依旧引领NME全球首批潮流
几个值得关注的：Trikafta(治疗囊性纤维化) 、Recarbrio(复杂性尿路感染和复杂性腹腔感染)及Fetroja(特定类型复杂尿路感染)、Spravato鼻喷雾剂(抑郁症)、Scenesse(预防红细胞生成性原卟啉症(EPP)成人患者光毒性)

不仅仅是数量：

  • Trikafta：首个治疗囊性纤维化的三联方案，针对囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中最常见的F508del突变，这类突变占了囊性纤维化的90%：

  • Recarbrio和Fetroja：两种针对革兰氏阴性菌的感染，该类细菌感染越来越危险、严重、危及生命

  • Spravato：类似于氯胺酮，早前获批镇静剂，艾斯氯胺酮鼻喷雾剂获批与口服抗抑郁药联合用于治疗抵抗性抑郁症的治疗

  • Scenesse：预防红细胞生成性原卟啉症(EPP)成人患者光毒性，一类因血液中存在过量原卟啉产生光敏性皮肤损害的罕见疾病

2019财年，一共65个NDA和BLA的申请，CDER批了35个NDA和10个BLA的申请，我们已经知道全年FDA批了48个新药

批准率79%，虽然不是历史最高，但是也是比较高的比例

按治疗领域看NME的上市申请，肿瘤领域不仅持续贡献了主要的增长，而且多数以孤儿药形式获批，其余领域中，神经领域在过年5年也有明显增加，多数也是孤儿药形式

一次通过率84%，历史第三，接近历年最高

再看孤儿药的批准，23个为首个适应症，但是老药新用的形式占比也越来越高

在US率先获批的占比越来越高，也是FDA在新药审批政策上更加与时俱进

CDER依旧保持着高效：100%都在PDUFA Date截止前获批，93%首轮获批

加急程序的执行率很高：获批的新药中71%被纳入优先审评、24%获得BTD、31%进入快速审批通道

依旧保持着较强的创新记录：51%以孤儿药获批，40% FIC，64%在美率先获批

截止到11月底，2020财年CDER已经批准了13个新药，7个优先审评、6个孤儿药、4个BTD、4个快速通道

而新药开发工作也是持续增长，不管是小分子还是生物制品的IND都在稳定增加，后者增加的更快一些

下面看BTD，自从12年实施该项制度，收到申请793项，肿瘤、血液疾病和神经领域占据一半，19财年值得关注的包括埃博拉病毒、脆性X染色体综合征、慢性丁肝

但是授出认定相对严格，只有38%最终获得（46%被拒），其中最主要的肿瘤32%、血液病21%、抗感染10%

从BTD获批来看，NME和新适应症/适应症拓展各占一半

汇总了所有尚未获批的BTD项目

PDUFA 正式会议的请求也是逐年增加，十年增加了75%

PDUFA IV到PDUFA VI，CDER拒掉的会议从22%降到了3%

新药监管的革新：目标及指导原则

最后祝大家新年快乐，很荣幸和大家相识在10年代，挥别过去，期待在20年代一起见证更多创新的进展：吃着最诱人的美食，看着最激动人心的data！

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