再生医学，技术与市场齐头并进，未来可期

1 月底，一家非盈利性的生物技术公司 Essent Biologics 走出隐匿模式，并宣布向再生医学研究团体提供人体来源的生物材料和 3D 生物数据。
再生医学是一门将生物学及工程学相结合，重建破损组织或器官，使其恢复正常功能的全新学科，包括组织工程、细胞疗法、器官移植等多个领域。
其中，组织工程和细胞疗法是目前最受关注的行业。
组织工程：持续突破，产业化布局
组织工程主要开发生物替代品，通过复制各种组织，来修复或还原受损组织和器官，目前 FDA 已批准人造皮肤和软骨领域。
技术方面， Washington University （St. Louis）医学院的医学团队研制出基因工程软骨，可在类似于弯曲膝盖或其他对关节造成压力的运动中释放出抗炎药物，提供全新的骨关节炎治疗方案。其高级研究员 Farshid Guilak 表示，未来他们计划使用相同的技术来制造能自动产生止痛药、消炎药或生长因子的细胞，使软骨再生。
Essent Biologics 公司计划通过提供低传代的原代细胞系，原始组织和产品数据，促进再生医学研究从台式到临床的发展。该公司执行董事 Corey Stone 表示他们还可以作为生物制造合作伙伴，创建大量定制产品。
EVerZom 致力于开发其外泌体生物生产平台。外泌体是由细胞释放的生物纳米颗粒，在骨关节炎、心力衰竭、肝肾疾病等多种疾病中具有组织再生的能力，EVerZom 的共同创始人兼总裁 Jeanne Volatron 博士称外泌体易于存储并且免疫原性低，是最安全，最有前途的未来再生疗法解决方案之一。
市场方面，EVerZom 从机构和私人投资者那里筹集了 110 万欧元资金，Volatron 表示，通过筹集到的资金，能够实现专有技术的产业化，预计在 2022 年实现外泌体的常规临床级生产，满足外泌体市场不断增长的需求，尽可能拯救更多患者。
（来源：Meletios Verras / 盖蒂图片社）
细胞疗法：势头强劲，多元化发展
细胞治疗包括免疫细胞治疗、干细胞治疗和其他细胞治疗。
免疫细胞治疗
免疫细胞治疗通过产出具有高靶向性及杀伤性的免疫效应细胞，来清除血液及组织中的肿瘤细胞。
技术方面，全球已上市的 40 余款细胞治疗产品中，免疫细胞治疗产品有 5 款，3 款为 CAR-T 细胞，1 款为 DC 细胞，1 款为 T 细胞。
Terasaki 生物医学创新研究所（TIBI）的研究人员表明，他们已经成功设计了模型 iHOC，可以针对活体肿瘤细胞快速测试大量潜在的免疫疗法药物，以获取准确且易于分析的数据。Terasaki 研究所所长 Ali Khademhosseini 教授表示，为患者提供便捷化临床决策和个性化治疗服务是研发的主要目标，也是迈向癌症免疫治疗领域的重要一步。
（来源：Khademhosseini Lab）
1 月底，日本厚生劳动省（MHLW）批准 CD19 导向的嵌合抗原受体 CAR-T 细胞疗法 Yescarta（axicabtagene ciloleucel），用于治疗部分重度 B 细胞淋巴瘤（LBCL）患者。Yescarta 由吉利德旗下细胞治疗公司凯特制药（Kite Pharma）研制，在中国由复星凯特生物科技有限公司（FOSUN Kite）开发，Yescarta 又名益基利仑赛注射液 [拟定]，代号 FKC876，去年 3 月，NMPA 药品审评中心（CDE）已将益基利仑赛注射液 [拟定] 的新药上市申请（NDA）纳入优先审评。
2 月 1 日，杨森制药称 CHMP 将会对 CAR-T 疗法 ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）的营销授权申请（MAA）进行加速评估。Cilta-cel 主要用来治疗重度多发性骨髓瘤（MM），是一款 BCMA 导向 CAR-T 细胞疗法，目前处于研发阶段，包括一个结构上差异化的 CAR-T，含有 2 个 BCMA 靶向单域抗体。作为杨森制药的总公司，强生的目标是在 2021 年上半年提交 cilta-cel MAA。
市场方面，圣地亚哥初创公司 Artiva 与默克公司签署了一项高达 18.8 亿美元的全球独家合作和许可协议，专注于开发针对性的新型嵌合抗原受体 CAR-NK 疗法，为癌症患者提供高效、安全且立即可用的细胞免疫治疗。
2020 年 4 月，强生公司宣布与 Fate Therapeutics 达成 1 亿美元的交易，以开发 CAR-NK 和 CAR-T 产品。同年 11 月，赛诺菲同意向荷兰生物技术公司 Kiadis Pharma 支付 3.08 亿欧元（约合 3.74 亿美元），以使用该公司的细胞治疗技术。
据 Coherent Market Insights 预测，2018-2028 年期间，全球 CAR-T 细胞治疗市场价值平均年复合增长率将高达 46.1%，截至 2019 年，已上市的 Kymriah 与 Yescarta 营销额高达 2.7 亿美元和 4.5 亿美元，年增速为 260% 和 70%，2020 年 7 月，FDA 批准 CAR-T 细胞治疗产品 Tecartus 上市，至去年第 3 季度，全球共有 3 款 CAR-T 产品获批上市。
干细胞治疗
干细胞（stem cells）是一种多潜能细胞，可自我复制分成多种功能细胞，用来修复病变细胞或重建功能正常的组织，其中，间充质干细胞尤为突出，具有干细胞自我更新、多向分化和归巢的共性能力。
技术方面，2 月初，Cambridge Biostrategy Associates 的创始人之一 Michael Jacobson 博士表示，干细胞疗法，尤其是间充质干细胞（MSCs）十年前已是商业关注的焦点，具有广阔的发展潜力，但目前距离成功还需要一段时间。
新加坡科学技术研究院（A*STAR）干细胞生物处主任 Steve Oh 称，制造是阻碍该领域发展的主要挑战，为了解决集成扩展和分化问题，Steve 和同事开发了微载体培养技术，以提高生产率。该技术最近已获得新加坡合同开发与制造组织（CDMO）SingCell 的许可，并将被提供给细胞疗法公司。
干细胞研发公司 Athersys 首席执行官 Gil Van Bokkelen 表示，其正在研发的 MultiStem 利用具有强劲生长特性的细胞，可从单个供体库中生产数百万的临床试剂，使治疗模式由昂贵的基因个性化疗法转向扩展性强的现成疗法。例如，为满足大量中风患者需求，该公司在比利时的欧洲子公司和俄亥俄州的美国子公司开展规模化的工艺技术开发及制造工作，并在日本进行中风治疗的 III 期试验，打造可扩展且好操控的全闭环生产链，进行大批材料生产。
Essent 公司宣称，将通过高质量的生物材料和强大的数据来支持创新疗法的开发，提供符合当前 cGMP 标准的具有高度特征的人间充质干细胞（MSCs），公司已经与学术研究团体和生物制药公司（如 Validus Cellular Therapeutics）开展合作，正式产品发布预计在今年 4 月份。
图丨Athersys engineers standing by the 200-L bioreactor [Athersys]（来源：genengnews）
市场方面，干细胞全球市场规模在 2014 年约为 507 亿美元，2018 年提高到 1370 亿美元，年复合增长率高达 22%，预测之后的增长速度将持续维稳在 20% 以上，其中，间充质干细胞不仅存在于骨髓中，也存在于造血、神经、皮肤、胰岛、脂肪等其他身体组织，能够提供具有市场竞争力的临床应用价值，其 2018 年全球市场值为 1.7 亿美元，市场平均增长率约为 6.2%，预测到 2024 年底将达到 2.2 亿美元，到 2024 年的前 5 年复合年增长率将高达 4.3%。
据联合市场研究公司报告，从 2019 年开始到 2027 年，组织工程市场价值预估将从 23 亿美元增长到 68 亿美元，细胞疗法市场价值预估将从 72.5 亿美元增长到 481.1 亿美元。
参考资料：

  • https://www.genengnews.com/news/engineered-cartilage-releases-anti-inflammatory-drug-to-protect-against-joint-stress/

  • https://www.genengnews.com/topics/bioprocessing/essent-biologics-launches-to-service-regenerative-medicine-markets/

  • https://www.genengnews.com/news/everzom-raises-e1-1m-to-industrialize-exosome-biomanufacturing-platform/

  • https://www.genengnews.com/news/testing-immunotherapy-drugs-for-breast-cancer-on-a-chip/

  • https://www.daiichisankyo.com/our_stories/detail/index_4083.html

  • https://www.bioworld.com/articles/502912-artiva-crafts-rich-new-car-nk-deal-with-merck-targeting-solid-tumors

  • www.genengnews.com/topics/bioprocessing/tech-can-solve-stem-cell-sectors-manufacturing-challenges/

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