FDA批准endoxifen用于进行卵巢癌的研究

今天小编给大家介绍一种新药endoxifen，可用于治疗卵巢癌。卵巢癌是女性妇科疾病的常见的一种肿瘤疾病，发生率比较高，死亡率也比较高，一般多发于绝经后处于更年期的女性。endoxifen现已获批，开始用于临床研究，治疗卵巢癌。

Endoxifen

Atossa Therapeutics宣布，在获美国食品药物监督管理局（FDA）批准后，一名卵巢癌患者已开始接受口服endoxifen（一种他莫昔芬[Tamoxifen]的活性代谢物）治疗。

他莫昔芬是FDA批准的治疗卵巢癌和乳腺癌的药物。他莫昔芬必须被肝脏分解成活性化合物（被称为代谢物）才能发挥药效。其中最活跃的代谢物是endoxifen。第三方临床试验发现，与tamoxifen和芳香化酶抑制剂单药治疗相比，Z-endoxifen对内分泌敏感和来曲唑耐药的乳腺肿瘤具有强大的抗肿瘤和抗雌激素活性。

试验结果

到目前为止，已经完成了5项endoxifen的临床试验，研究范围包括一名女性乳腺癌患者，该患者口服endoxifen已超过2年，至今没有复发。

据FDA批准，使用endoxifen治疗卵巢癌仅限于这一名患者。

该患者也接受了基因组测试。实验室生长结果显示，治疗肿瘤的最佳药物组合是endoxifen和阿培利司（alpelisib，Piqray）。2019年，FDA批准阿培利司与内分泌疗法氟维司琼（fulvestrant）联合治疗绝经后的med，HER2阴性PIK3CA突变、晚期或转移性乳腺癌妇女，且在接受内分泌治疗方案时或之后出现疾病进展。

Endoxifen在乳腺癌的临床应用前景良好。endoxifen的2期研究由于出现实质性的阳性结果而提前停止。在试验期间，7名新诊断为ER+和HER2-1或2期浸润性乳腺癌的患者需要行乳房切除术或肿块切除术，从诊断到手术当天，口服endoxifen至少14天。

试验的主要终点是确定口服Endoxifen是否能降低Ki-67测定的肿瘤活性。次要终点包括安全性和耐受性。Ki-67是衡量乳腺癌细胞增殖的标准指标，对于医护人员和患者来说是一个重要的生物标志物，因为低Ki-67与降低乳腺癌死亡风险有关。

这项试验的中期结果发现，在活检和手术之间窗口期内，每一个患者的Ki-67出现率超过50%，这相当于整体减少了74%。治疗后，所有患者的Ki-67均低于25。未出现安全性或耐受性问题。这包括血管舒缩症状，通常与他莫昔芬有关，如潮热和盗汗。

“该患者患有复发性卵巢癌，不能耐受他莫昔芬，他莫昔芬有时被用于治疗卵巢癌和乳腺癌。”Atossa总裁兼首席执行官Steven Quay博士在一份新闻稿中说，“患者最近接受了功能性分子基因组测试，使用在实验室从患者的肿瘤中培养出的3D肿瘤类器官培养物来帮助确定潜在的治疗方法。这项试验表明，endoxifen联合阿培利司产生了异常的肿瘤反应。我们将跟踪该患者的进展，并考虑对卵巢癌患者进行额外的临床试验。”

总结

上述试验表现出endoxifen联合疗法具有初步疗效，但还需进行更多试验和数据去验证其疗效，期待该疗法会成为卵巢癌患者的治疗选择。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/fda-okays-initiation-of-endoxifen-study-in-ovarian-cancer