【医伴旅】葛兰素史克出资7亿美元，与Alector公司合作开发治疗痴呆症的“免疫神经学”药物

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痴呆症是一种慢性、全身性、不可逆性的认知功能衰退的疾病。额颞痴呆症是指中老年患者缓慢出现人格改变、言语障碍及行为异常，占痴呆症的10%。

葛兰素史克公司出资7亿美元与Alector公司合作开发了两种“免疫神经学”药物，数周后，Alector公司公布了这两种药物的早期数据，表明这种治疗方法可以减缓遗传性痴呆症的进展。

2期试验数据仅来自9例患有额颞痴呆(FTD)的患者，FTD是由颗粒蛋白前体基因突变引起的。颗粒蛋白前体基因编码一种同名蛋白质，该蛋白质在神经元健康和溶酶体（参与清除细胞废物的细胞器）功能中发挥作用。颗粒蛋白前体水平低是导致FTD的已知原因，FTD是一种进展迅速的痴呆症，通常发生在中老年人身上（40岁或50多岁）。

该研究发现，在12例症状性痴呆症患者中，每月服用一次AL001，7例患者的血液和脑脊液中的颗粒蛋白前体恢复到正常水平。

在该研究中，还在尚未出现症状的颗粒蛋白前体突变患者和携带C9orf72基因突变的FTD患者测试了AL001。患者将接受AL001治疗96周（近两年）。

与遗传FTD倡议组织开展的一项研究中的对照组相比，这项2期研究发现，AL001治疗使疾病进展减缓了47%。对照组患者的痴呆症症状在一年内增加了6.4分，而接受AL001治疗的患者，增加了3.4分。

Alector首席医疗官Robert Paul博士表示：“AL001显示出持久的靶向活性，可以将颗粒蛋白前体恢复到正常水平。AL001治疗能减缓痴呆症的进展，在不同生物标志物中可以观察到持续改善，所有这些都增强了我们对AL001的信心。”

AL001正在进行3期试验，试验对象是存在颗粒蛋白前体突变的患者，他们有FTD风险或已经出现症状。葛兰素史克公司（预付7亿美元）与Alector公司达成了一项研发与商业化交易，即合作开发AL001疗法以及第2种“免疫神经学”药物AL101，葛兰素史克承诺，如果一切按计划进行，两种药物都能上市，将提供15亿美元。

AL001和AL101疗法不是针对有毒蛋白质（如淀粉样β蛋白）的积累，而是旨在利用人体自身的免疫系统来对抗神经退行性疾病。

额颞痴呆症没有特效的治疗方法，一般为支持性治疗。例如，治疗环境应该明亮、愉快和熟悉。AL001和AL101如果能顺利上市，将改变额颞痴呆症治疗现状，惠及更多患者。

参考资料：

Alector bolsters 'immuno-neurology' approach—and GSK's $700M bet—with early phase 2 data | FierceBiotech