渤健药物氨吡啶缓释片获批用于改善多发性硬化成年患者的步行能力

2021年5月14日,渤健公司今日宣布，氨吡啶缓释片正式获得国家药品监督管理局批准，用于改善多发性硬化（以下简称MS）合并步行障碍（EDSS评分4-7分）成年患者的步行能力。氨吡啶缓释片是中国首个获批的能够改善MS成人患者步行能力的治疗方法。氨吡啶缓释片位列第一批临床急需境外新药名单，其新药上市申请于2021年1月被国家药品监督管理局受理，并于2021年4月被纳入了优先审评审批程序。

“感谢国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准氨吡啶缓释片，这是渤健今年在中国获批的第二个 MS 治疗药物。“渤健亚太区总裁温浩基表示，”渤健致力于将我们在MS领域超过25年的创新优势和未来更多创新药物带到中国，并和政府、医学界、患者组织和社会各方积极合作，助力中国MS诊疗水平的提升，造福中国MS患者。”氨吡啶缓释片是首个具有改善MS成人患者的步行能力，并在MS成人患者中证明了其临床疗效的治疗药物。国家药品监督管理局的药品审评参考了三项全球3期、随机、双盲、安慰剂对照的验证性研究，结果显示，氨吡啶缓释片治疗的患者步行速度显著高于安慰剂组，且氨吡啶缓释片治疗应答时间短，治疗启动后数周即显示出疗效。2018年5月，MS被列入《第一批罕见病目录》。MS是一种累及中枢神经系统的终身性、进展性的自身免疫疾病，中枢神经系统受累逐渐引起肢体残疾，并损害运动、视觉和认知等神经系统功能。MS患者可出现广泛多样的神经功能缺损，包括步行能力障碍、疲乏、痉挛状态、共济失调、疼痛、震颤和无力。由于步行需要对运动、感觉、视觉、小脑和前庭功能系统进行有效协调，因此步行能力障碍是MS的一个关键不良特征。高达85%的MS患者将步行障碍视为他们的初始症状1，因此MS患者和神经科医生均认为步行障碍对正常日常功能和总体生活质量产生最大的不良影响。“多发性硬化是目前全球年轻成人群体非创伤性神经系统性残疾的主要原因，几乎所有的多发性硬化症患者最终会经历不同程度的行走障碍。这一临床结局会极大影响患者的独立性，不但限制他们的工作能力，还会造成患者沉重的精神负担，并对他们个人及家庭产生严重的负面影响。” 首都医科大学附属北京天坛医院院长，国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任，中华医学会神经病学分会主任委员王拥军教授表示：“氨吡啶缓释片是目前唯一被美国FDA和欧盟EMA批准针对于改善MS患者步行能力的药物。它与疾病修正治疗药物联合使用，提供了短期改善步行能力，长期减少疾病致残的综合治疗方案。”2020年12月，由中国罕见病联盟发布的《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示，处于辍学或失业状态的MS患者中，近90%是由该疾病导致的。超过50%的患者不能自己照顾自己，需要他人照料。申领了残疾证的MS患者的残疾等级较高，一级、二级超过50%，其中近90%为肢体残疾。氨吡啶缓释片是渤健在中国市场获批的第二个 MS 治疗药物。2021年4月，渤健药物富马酸二甲酯肠溶胶囊获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗复发型多发性硬化。渤健在MS领域有超过25年的创新优势，有6个获批产品，25项正在进行中的临床研究项目，全球超过130万MS患者受益于渤健药物。关于氨吡啶缓释片氨吡啶缓释片是一种适用于改善多发性硬化（MS）成人患者步行能力的治疗方法。渤健公司获得了Acorda Therapeutics Inc的许可，可在美国以外的全球市场开发并推广氨吡啶缓释片。氨吡啶缓释片是首个同时具有改善MS成人患者步行能力，且具MS临床疗效的药物。氨吡啶缓释片可单独使用或与疾病修正治疗（包括免疫调节药物）联合使用。在临床试验中，对氨吡啶缓释片治疗产生应答的患者行走速度平均增加25%，显示其具有显著改善行走能力方面的疗效。在治疗MS患者的安慰剂对照试验中，氨吡啶缓释片治疗组最常见的不良反应为尿路感染（约12%的患者），但细菌培养通常为阴性。药物不良反应主要分为神经系统相关（如失眠、平衡障碍、头晕、感觉异常、头痛、焦虑和震颤）和胃肠道相关（包括恶心、呕吐、消化不良和便秘）。其他常见药物不良反应为乏力、背痛、咽喉痛和呼吸困难。在上市后经验中，在有三叉神经痛（TN）病史的患者中报道了癫痫发作、超敏反应（包括过敏反应）和TN加重。由于这些反应是基于不确定人数的自愿报告，所以常不能可靠地估算其发生率或确立不良事件与药物暴露的因果关系。