撬动全球医疗资源,LOXO-101 挽救癌症晚期病患！
larotrectinib（LOXO-101）
这款针对17种癌症有效的传奇抗癌药
终于获得FDA批准
有效率高达75%
用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期
或转移性实体瘤的成人和儿童患者
医学界的重大突破！
▲图片来源：FDA官网
Larotrectinib是由康涅狄格州斯坦福德的Loxo Oncology医药公司研制，曾在2016年被美国食品和药物管理局授予突破性药物资格。
每日口服该药一次或两次，会干扰由获得性遗传缺陷引起的癌症生长开关，即原肌球蛋白受体激酶(TRK)融合蛋白，涉及到NTRK1、NTRK2和NTRK3基因。
对于TRK阳性的患者来说，Larotrectinib可以说是一种神奇的药物。
可有效治疗的类型
肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤
胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤
唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌乳腺癌
胆管癌、胰腺癌等
共17种
癌症晚期病患被宣判“死刑”
Anna 在十几岁的时候患上了霍奇金淋巴瘤。2013年，在接受治疗的16年后，某天，Anna 在她的脖子上发现了一个肿块。她在家附近的医院进行了活检：肺癌四期。
“我非常伤心，”33岁的Anna回忆道，“我担心人们会对我的治疗失去信心，同时我也害怕失去自己的信仰。”
在化疗了六个月之后，Anna的病情并没有好转，医生为她换了另一种化疗药并开始接受放疗。
“我们都非常希望这种方法有效，但不幸的是，癌症依然存在。”她说。
Anna的情况很棘手，医生建议她做基因检测。如果Anna的肿瘤存在某些突变，她就可能有机会使用针对这些特异性突变的药物将癌症消灭。
基因检测不仅能发现癌症的特异性突变，还能检测耐药性的基因突变。
Anna的检测结果发现了三种基因突变。此时此刻，在她的国家，虽然针对这些基因突变的药物正在研发之中，但距离真正能够使用这些药物还需要一些时间。所以Anna接受了第三轮化疗，可是这一次她的身体再也无法承受了。
“在这个时候，我已经不抱希望了，”她说，“我们觉得可能已经走到了路的尽头。”
就在此时，Anna不知道的是，远在5000英里外的一家癌症中心，医生正在寻找像Anna一样的病人！
larotrectinib，新的希望
D医生是一名肺癌专家，也是医院早期药物开发服务的临床主任。他的新研究是关于TRK融合基因，也是Anna的三个基因突变的其中之一。
TRK融合基因：某些促进癌症发展的基因突变。TRK融合癌不局限于特定细胞或组织种类，可以出现在身体任何部位。出现NTRK基因融合的肿瘤类型包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等。
D医生正在研究一种针对TRK融合基因突变的药物larotrectinib，对Anna说：“使用larotrectinib，很有可能让癌症缩小，症状减轻，并可以获得长期生存。”
▲图片来源：https://www.mskcc.org
疗效显著，癌症消失
2015年12月，Anna加入了D医生的临床试验。
2016年3月是Anna第一次服用larotrectinib的日子。Larotrectinib是一种药丸，不需要住院，这种药对她来说并没有引起不适。
许多个月过去了。如今，Anna的检查结果显示癌症迹象消失。
“我们在Anna身上取得了令人惊叹的成就，”D医生说。“Larotrectinib让她再次回归了有意义的生活。如果她没有做TRK融合基因检测，可能会有很大不同。”
由于临床试验需要密切监测每一个入组的患者，因此Anna每个月都必须飞往癌症中心。虽然旅途奔波很辛苦，但她说这非常值得。
Anna说:“我非常钦佩D医生，他是一位才华横溢、专心致志的医生。他给了我希望。我很幸运，因为生活给了我体验人性的机会。人们尽自己所能去帮助那些甚至自己都不认识的人。”
随着医疗技术的进步，越来越多的新疗法、新药物上市，我们需要做的就是撬动全球医疗资源，让越来越多的癌症患者能及时获得更有效的治疗，挽救更多生命。
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参考来源
1.https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm626720.htm
2.https://www.mskcc.org/experience/hear-from-patients/five-thousand-miles-home-anna-achieves-remission-advanced-lung-cancer