这一癌种全球首款靶向疗法问世！FDA批准厄达替尼上市！
2019年4月12日，美国FDA批准了强生公司旗下杨森公司的口服小分子泛FGFR抑制剂厄达替尼（Erdafitinib，商品名Balversa），用于治疗携带FGFR2/3突变或融合，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。
商品名：Balversa
通用名：Erdafitinib（厄达替尼）
靶点：FGFR
厂家：Johnson & Johnson（强生）
美国首次获批：2019年4月
中国首次获批：未获批
获批适应症：局部晚期或转移性膀胱癌（尿路上皮癌）成人患者
规格：3mg、4mg、5 mg
推荐剂量：起始剂量为8mg每日一次，空腹或随餐口服，在第14天和第21天之间血磷水平低于5.5mg/dL目标值的患者，剂量增加至9mg每日一次，直至疾病进展或无法耐受。如果服药后发生呕吐，不可补服，下次服药仍按照原间隔时间。如果漏服，当日内可以按量补服，下次服药仍按照原间隔时间。
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BLC2001（NCT02365597）是一项多中心、开放标签、单臂研究，用于评估Balversa在局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中的有效性和安全性。
在这项研究中，87例患者可评估疗效，这些患者在至少一次化疗之前或之后发生了进展，并且至少有一个以下的基因改变：在中心实验室进行的CTA检测发现FGFR3基因突变（R248C、S249C、G370C、Y373C）或FGFR基因融合（FGFR3- tacc3、FGFR3- baiap2l1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7）。
该研究的主要疗效指标为根据RECIST v1.1评估，由盲法独立审查委员会（BIRC）确定的客观缓解率（ORR）和反应持续时间（DoR）。
入组的人群特征为：中位年龄为67岁（范围：36至87岁），79%的患者是男性，74%的患者为白种人；大多数患者（92%）的ECOG评分为0或1；66%的患者有内脏转移；84例（97%）患者之前接受过至少一种顺铂或卡铂治疗：56%的患者之前只接受了以顺铂为基础的方案，29%的患者之前只接受了以卡铂为基础的方案，10%的患者同时接受了以顺铂为基础的方案和以卡铂为基础的方案，3例（3%）患者仅接受含铂的新辅助治疗或辅助治疗；24%的患者之前接受过抗PD -L1 /PD-1治疗。
研究数据显示：客观缓解率（ORR）为32.2%，完全缓解（CR）为2.3%，部分缓解（PR）为29.9%；中位反应持续时间（DoR）为5.4个月。
图注：Balversa治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌临床数据
FGFR基因改变的疗效结果为：对于FGFR3突变（n=64），ORR为40.6%；对于FGFR3融合（n=18），ORR为11.1%；对于FGFR2融合（n=6），ORR为0%。
图注：Balversa治疗FGFR基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌的ORR
图注：Balversa治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌不良反应
1、眼部病变：Balversa可引起眼部疾病，包括中央浆液性视网膜病变/视网膜色素上皮脱离（CSR/RPED），导致视野缺损；应在治疗前4个月及治疗后每3个月进行一次眼科检查，视症状随时紧急检查。眼科检查应包括视力评估、裂隙灯检查、眼底镜检查和光学相干断层扫描。
2、高磷血症：据报道，在接受Balversa治疗的患者中，76%的患者会出现高磷血症。任何级别高磷血症事件的中位发病时间为开始后20天(范围：8 -116)。32%的患者在BALVERSA治疗期间接受了磷酸盐结合剂。
3、胚胎毒性：建议有潜在生殖能力女性伴侣的男性患者在治疗期间使用有效避孕。
参考来源：
http://www.janssenlabels.com
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