新数据| 接受CAR-T细胞治疗后，癌症患者的生活有了哪些变化？

编者按

近年来，CAR-T细胞为癌症的治疗带来了更多的可能。目前国际上已经有2款CAR-T疗法获批上市，国内已经有十多款CAR-T细胞疗法获得了临床批件，距离上市越来越近。那么，很多人都十分关心的是，这种疗法将如何改变癌症患者的生活，癌症患者接受治疗后存活时间有哪些变化？这种疗法的成本效益如何？本文将用最新数据来解答这些问题。

本文首发于博雅干细胞，作者Dr韦

CAR-T免疫细胞治疗被誉为改变人类抗癌史的里程碑技术。CAR-T也称为嵌合抗原受体T细胞，通过基因工程改造T细胞，增强其持久杀伤肿瘤细胞的能力。医生先要获取免疫T细胞，用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞并同时激活T细胞的嵌合抗原受体（CAR），制备成CAR-T细胞。随后在体外培养以及大量扩增CAR-T细胞，并将扩增好的CAR-T细胞回输到患者体内。

2017年，因获得显著的缓解率，CAR-T细胞治疗通过了FDA审批上市。目前已经上市的两款CAR-T疗法分别为Kymriah和Yescarta上市，分别用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL）（25岁以下患者）和治疗在接受至少2种其它治疗方案后无响应或复发的特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。

今年，CCTV9纪录片介绍了全球首例接受CAR-T细胞治疗的白血病儿童Emily的事迹，CAR-T开发者也在Twitter上更新消息表示，全球首例CAR-T疗法的白血病成人受益者实现了9年无癌生存。这些数据让CAR-T治疗拥有了更大的“奇迹感”。

自CAR-T疗法获批上市以来，很多人对CAR-T疗法的真实世界的数据充满了期待，比如人们十分好奇这种疗法将如何改变癌症患者的生活，又将给晚期癌症病人带来多少年的存活时间？这种疗法的成本效益如何？这篇文章将通过最新公布的一些数据来解答。

CAR-T疗法能够带来多少年的存活？

根据近日美国血液学会年会上公布的数据，接受吉利德上市CAR-T疗法Yescarta的淋巴瘤患者中，有近一半在一次性输注CAR-T细胞疗法后至少存活了3年。在101例接受Yescarta治疗的恶性血癌（难治性大B细胞淋巴瘤）患者中，有47例至少在3年后仍然存活。

CAR-T细胞治疗正在为许多面临有限治疗选择的患者提供可能挽救生命的治疗新选择。2017年吉利德以120亿美元收购了CAR-T巨头之一Kite，将第二款获批上市的CAR-T疗法Yescarta纳入囊中。

Yescarta被认为是一种潜在的革命性疗法，具有一次性治疗某些致命血液癌症（例如复发或难治的大B细胞淋巴瘤）来获得长期生存的前景。这款疗法通过从患者自己的免疫系统中获取T细胞，并对这些T细胞进行改造，使它们能够更好的识别和攻击癌细胞，然后再把改造后的细胞回输到患者体内，实现治疗的目的。

Yescarta于2017年10月获批上市，定价为37.3万美元，但是由于一系列的问题诸如高昂的医院成本和复杂的制造过程等，导致这款疗法的销售比较缓慢，2019年前9个月的全球销售额为3.34亿美元。根据Refinitiv的数据，分析师预测，到2022年这款疗法的年销售额将达到10亿美元，并将继续攀升。

CAR-T疗法的成本效益如何？

除了延长晚期癌症患的存活时间，CAR-T疗法还对癌症的治疗有哪些益处？它的成本效益又有哪些数据体现？

同样，在美国血液学会2019年年会上有一组“现实世界”的数据表明，CAR-T细胞疗法实际上可能是具有成本效益的，因为它可以降低疾病相关的其他费用。以接受CAR-T疗法的非霍奇金淋巴瘤的老年患者为例，与接受此治疗前的医疗费用相比，CAR-T疗法减少了相关支出，例如CAR-T治疗与住院次数的减少、住院时间缩短、急诊就诊次数减少以及总医疗费用降低有关。

在这项真实数据的研究中，研究人员评估了接受CAR-T治疗的老年医保患者的人口统计学和临床特征，并比较了CAR-T治疗前后的医疗利用率、成本以及结果。

数据搜集自美国医疗保险和医疗补助服务中心。统计发现，在需要住院的患者中，CAR-T治疗前6个月的住院中位时间为7天，而接受CAR-T细胞治疗后住院中位时间为5天，急诊就诊次数也比CAR-T治疗前低（15.8%VS29.9%）。由此，研究人员表示，CAR-T细胞治疗后6个月，患者在医院的时间比以前减少了17%。

在费用方面，CAR-T治疗前6个月的总医疗费用中位数为51999美元，CAR-T细胞治疗后的总医疗费用中位数为14014,美元，据此推算，每个患者CAR-T治疗前的每月费用为9,749美元，而CAR-T治疗后每月为7,121美元，减少了27%的支出。

所有来源(医疗保险和病人)的CAR-T总付费金额差异显著，这取决于病人是否在临床试验中接受治疗，以及医院是否根据标准的医疗保险前瞻性支付系统(PPS)对住院设施进行补偿，或通过PPS-豁免支付系统进行补偿。

展望

CAR-T细胞治疗给癌症的治疗带来的新希望。然而，除了成本问题，整个行业还面临着患者入选合格率以及T细胞资源匮乏等问题，这就在很大程度上限制了这种疗法的临床使用率，也限制了这种疗法价值的发挥。在健康的时候存储免疫细胞，将大大保障在未来采用CAR-T等先进免疫细胞治疗时，细胞来源的可靠性，这已经成为了一种新的科学追求。2018年我国免疫细胞存储市场规模为5.47亿元，预计2025年行业规模有望达到22亿元。未来，免疫细胞治疗有望给更多的病患带去福音。

参考资料：

[1] Half of lymphoma patients alive three years after Gilead cell therapy treatment: study

[2] 'Real-World' Data Show CAR-T Therapies Are Cost Effective