仅一年多，9款急性髓细胞白血病新药获批！

仅仅一年多的时间，成人急性髓细胞白血病（AML）的治疗经历了一场颠覆性的革命：自2017年年中以来，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了9款针对该疾病的新靶向疗法，相比之下，在之前12年里没有批准任何用于成人急性髓细胞白血病的靶向疗法。

新批准的9款药物汇总
1
venetoclax

Venclexta（venetoclax）维奈妥拉，于2018年11月批准与化疗药物阿扎胞苷（azacytidine）、地西他滨（decitabine）或低剂量阿糖胞苷（LD-AC）联合用于，治疗年龄在75岁或以上的新诊断的AML患者，或有合并症的人不能使用强化诱导化疗。

2
midostaurin

Rydapt(midostaurin)米哚妥林，于2017年4月获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。

3
gilteritinib

Xospata（gilteritinib），于2018年11月批准用于治疗患有复发或难治性急性髓性白血病（AML）的成人患者，这些患者存在FLT3突变。FDA还批准了扩大的伴随诊断指征，包括与Xospata一起使用。（另一种靶向药物quizartinib预计在不久的将来被批准用于同一类患者。）

4
glasdegib

Daurismo (glasdegib)，于2018年11月批准用于治疗新诊断的年龄≥75岁或者由于存在共病而不能接受高强度化疗的急性髓性白血病（AML）患者。

5
enasidenib

Idhifa (enasidenib)恩西地平，于2107年8月批准用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。

6
ivosidenib

Tibsovo（ivosidenib），于2018年7月批准用于治疗经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂(盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。

7
Vyxeos

Vyxeos，于2017年8月批准用于治疗两种类型的急性髓系白血病（AML）成年患者治疗，即用于新确诊的治疗相关性 AML（t-AML）和脊髓发育不良相关性 AML（AML-MRC）。这款创新疗法，是癌症化疗领域在40多年里取得的一大突破！

8
Mylotarg

Mylotarg（吉妥单抗），于2017年9月批准用于治疗成人新诊断的CD33阳性急性髓细胞性白血病（AML），及治疗复发性或难治性CD33阳性成人。Mylotarg是唯一一款靶向CD33的AML治疗方法。

9
tagraxofusp-erzs

Elzonris(tagraxofusp-erzs，SL-401)，于2018年12月批准用于治疗2岁及以上母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)患者，包括既往未接受治疗(初治)和既往已接受治疗(经治)的BPDNC患者。FDA的获批，让Elzonris成为首个获批治疗BPDCN型白血病的药物，同时也是首个获得批准的CD123靶向药物。 Elzonris的上市是BPDCN患者临床治疗向前迈出的重要一步。

#相关文章链接#全球首个罕见癌症治疗新药获批上市！

Dana Farber白血病科主任Daniel Deangelo博士表示，这些批准“改变了我们对治疗不同群体的成人急性髓细胞白血病患者的看法”。虽然批准仅限于特定的亚组患者（基于年龄、癌症的遗传特征和其他因素），但目前都正在进行临床试验，以确定药物是否对其他患有成人急性髓细胞白血病的患者也安全有效。

新药的获批，把成人急性髓细胞白血病的治疗推向了一个前所未有的新阶段！同时也代表了科学家们对该疾病研究多年的临床硕果。但值得注意的是，由于新药物针对特定的异常蛋白，它们只被批准用于白血病细胞携带这些异常蛋白的患者。因此，患者在用药前需进行基因检测，来确定是否能使用这些新疗法。

附：血液系统肿瘤药物国内上市情况

▲数据来源：美国FDA、中国NMPA

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参考来源：

https://blog.danafarber.org/insight/2019/05/new-therapies-spark-leap-in-treatment-of-aml-in-adults/

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