快讯| 从渐冻症到老年痴呆，这款间充质干细胞疗法被给予厚望

本文首发自博雅干细胞

作者：江南大学 墨忆

专家审核：江苏大学附属医院 李晶 教授

近年来，自体间充质干细胞治疗产品NurOwn®（自体MSC-NTF细胞）被给予厚望，也被认为是距离上市最近的干细胞治疗产品之一。

MSC-NTF细胞由自体骨髓来源的间充质干细胞（MSC）产生，这些细胞已在体外扩增和分化，可以分泌高水平神经营养因子（NTF）。

可能很多人都已经了解到，这款干细胞治疗产品用于渐冻症的临床试验已经进入到临床III期，殊不知，除了渐冻症，研究团队正在扩大它的适应症范围，比如用于治疗阿尔茨海默症。

治疗渐冻症的 III期临床试验完成最终给药治疗

渐冻症是一种目前尚无法治愈的神经退行性疾病，由于神经细胞受损或死亡，无法控制特定的肌肉，使肌肉不断变弱，最终导致瘫痪。目前已上市的药物仍然不能满足临床的需求，仍然有很多病人要“眼睁睁地看着自己死去”。间充质干细胞治疗产品NurOwn®给渐冻症患者带来新希望。

开发这款产品的美国头脑风暴公司7月初宣布[1]，评估鞘内重复给予NurOwn®治疗渐冻症的安全性和有效性的III期临床试验，已对招募的志愿者进行了最终的给药治疗。

该试验招募了大约200名志愿者，以1：1的比例随机分配，分别接受三个月的MSC-NTF细胞治疗或安慰剂治疗。如先前报道，该研究机构预计将在2020年第四季度提供该试验相关的主要数据，与试验注册时确定的时间表一致。

该研究机构的相关负责人表示，“完成该临床试验中志愿者的给药是一个重要的里程碑，这使我们离申请《生物制剂许可证》更近了一步，从而使渐冻症患者可以更快的使用MSC-NTF细胞。”

目前，NurOwn®的III期试验正在六个中心进行：加州大学尔湾分校、雪松西奈医疗中心、加州太平洋医疗中心、马萨诸塞州总医院、麻省大学医学院和梅奥诊所。

美国头脑风暴开发的渐冻症干细胞疗法已经被人们关注已久。2016年完美收官的II期临床试验展现了这种疗法具有良好的安全性和耐受性，同时还显示出具有持久的长达24周的明显临床受益。当时的II期临床试验在麻省总医院、麻省大学医学院和梅奥诊所三个中心开展。

治疗阿尔茨海默病的II期临床试验

2020年6月24日，美国头脑风暴公司宣布了一项新的临床计划，该计划是为了开发NurOwn®作为治疗阿尔茨海默病的药物[2]。

他们计划进行一项跨国的II期临床试验，用以评估NurOwn®对治疗阿尔茨海默病患者的安全性和有效性。

该机构的相关负责人表示，“新宣布的阿尔茨海默病治疗计划是头脑风暴公司临床生产线的重要战略扩展。我们认为这是对渐冻症NurOwn®治疗计划的理想补充，因为前期令人信服的数据可以表明，NurOwn®在治疗渐冻症患者中的疗效可以扩展到治疗其他神经系统疾病中去，包括阿尔茨海默病。随着逐步完成关键的III期渐冻症研究，新宣布的阿尔茨海默病计划与正在进行的进行性多发性硬化症（MS）计划相结合，将继续推动NurOwn®平台的发展，希望最终能够用于治疗更多的神经退行性疾病患者。”

根据该机构公布的消息，治疗阿尔茨海默病的II期临床试验将在美国的阿尔茨海默病中心进行，整个试验为期52周，用以评估NurOwn®治疗40名阿尔茨海默氏病患者的安全性和有效性。志愿者将每8周接受一次NurOwn®的治疗。除了满足阿尔茨海默氏病的明确的临床标准外，志愿者还必须满足针对阿尔茨海默氏病的生物标志物定义的标准。这项临床试验主要评估NurOwn®的安全性和药效学，包括对炎症、阿尔茨海默氏病、神经变性和突触生物标志物的影响，以及一系列关键的认知和功能临床指标。

展望

这款干细胞疗法让人看到了干细胞治疗的多种可能性。我们已经知道，干细胞不仅具有修复损伤组织的功能，还能分泌一些“有效”物质如细胞因子等，帮助受损组织的恢复。因此，基于干细胞的方法，或许能够让渐冻症和阿尔茨海默症得到更加有效的救治。从治疗渐冻症到治疗阿尔茨海默病，相信随着研究的深入，间充质干细胞疗法将帮助更多的病人改善症状。

参考资料：

[1]https://ir.brainstorm-cell.com/2020-07-02-BrainStorm-Announces-Completion-of-All-Dosing-in-NurOwn-R-Phase-3-Clinical-Trial-in-ALS

[2]https://ir.brainstorm-cell.com/2020-06-24-BrainStorm-Expands-Clinical-Pipeline-to-Evaluate-NurOwn-R-for-the-Treatment-of-Alzheimers-Disease

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