资本加码干细胞疗法，脊髓损伤的噩梦有望终结吗？

近日，美国加州再生医学研究所注入160万美元用于开发新型神经干细胞，以治疗慢性颈脊髓损伤。该项目将由加州大学欧文分校（UCI）苏和比尔格罗斯干细胞研究中心的负责人Aileen Anderson引领。

资本的加码，将会促进干细胞治疗脊髓损伤的科研进展。事实上，加州大学欧文分校在细胞医学领域已经获得了1.1亿美元的资助。Anderson在干细胞治疗脊髓损伤领域获得了多项突破。此次，她计划先在小鼠试验中测试新的细胞系，以分析其有效性，为今后的临床试验提供科学基础。

Aileen Anderson

除了受到科研资本的青睐，干细胞治疗脊髓损伤在企业界也是一股热潮。2014年，美国加州生物治疗公司Asterias获得了加州再生医学研究所资助1430美元，并开始了干细胞治疗脊髓损伤项目SCiStar。近期，Asterias公司宣布完成了该项目的招募工作，并将在2018年输出更多的临床数据。

SCiStar是一项开放标签、单臂试验，目的是评估三个连续递增剂量细胞治疗脊髓损伤的疗效，最高剂量达2000万个细胞。受试患者的脊髓损伤程度为ASI-A（完全性损伤，骶部无任何感觉或运动）和ASI-B（不完全性损伤，神经平面以下有感觉无运动，并且包括骶部）。

该项目所采用的细胞名称为AST-OPC1，是一种来源于首批人类胚胎干细胞的少突胶质细胞。少突胶质细胞是一种支持性细胞，主要负责髓鞘质的构建，髓鞘质能够保持神经细胞的健康和功能。研究显示，这种细胞在动物及体外有三种潜在的修复潜能，包括生成神经营养因子、刺激血管的形成以及诱导裸露轴突的髓鞘再生，这些对损伤部位的神经修复至关重要。

目前，这项临床试验处在1/2a期，共招募了25名患者，外加I期安全性临床试验中的5例患者。2017年完成了全部的招募工作，那么该项目有望在2018年输出更多的临床试验数据。到目前为止，SCiStar项目已经获得了非常好的安全性和早期有效性的相关数据。

该项目在clinicaltrials.gov网站上的注册编号为NCT02302157。今年10月，Asterias公司公布了1000万剂量细胞组中6例患者的12个月数据。结果显示，接受治疗后，4名患者至少在一个功能领域表现出了2个等级以上的改善，包括手臂的移动能力和基本行为能力出现了很大的改善。该团队计划在2018年公布其他剂量组（如2000万细胞剂量）的6个月数据以及12个月数据。

对于脊髓损伤，现有的治疗方法很大程度上还停留在脊柱固定减少继发损伤及康复训练提高生活自理能力等方面，缺乏有效的方法来促进神经功能的恢复。科学家们认为，再生医学手段将是解决脊髓损伤重大医学挑战的突破口。

干细胞作为再生医学的核心，已被广泛应用于脊髓损伤的临床研究中。根据clinicaltrials.gov网站统计的数据，目前全球范围内在研的干细胞治疗脊髓损伤临床试验有42项，结果正在陆续输出。相信未来，干细胞有望缓解脊髓损伤的噩梦！

展望

除了脊髓损伤，干细胞治疗其他疾病也受到资本关注，例如，12月初，美国生物技术新锐Semma Therapeutics获得了1.14亿美元的融资，用于开发I型糖尿病的干细胞疗法；2016年底，新一代再生医学科技公司BlueRock Therapeutics公司获得了史上最大的A轮融资——2.25亿美元，用来开发“超一流”的诱导多能干细胞疗法，以治疗多种疾病；再如，比利时干细胞治疗公司Promethera Biosciences获得了1100万美元融资，用于常见肝脏适应症干细胞疗法药物的研发……

近年来，干细胞治疗领域的风险投资、上市融资、并购重组金额屡创新高。我国在《“十三五”生物产业发展规划》中强调了加速干细胞疗法等生物治疗产品的创制和产业化。目前，国内相关企业积极响应，共同打造我国生物经济新动能。例如，领先企业博雅控股集团正在同国内多家三甲医院开展干细胞治疗自身免疫疾病、骨关节炎、宫腔粘连、地中海贫血、早衰症等疾病的临床研究，共同推进干细胞从基础研究到临床应用的快速转化。

参考资料：

1.Stem cell researchers receive $1.6 million from CIRM for spinal cord injury studies

2.Asterias Biotherapeutics Completes Enrollment of Entire SCiStar Study