全球首款RNAi药物，获得NICE推荐

7月9日，Alnylam公司宣布RNAi药物Onpattro（patisiran）获得英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）推荐，用于治疗成人患者由遗传性转甲状腺素蛋白导的淀粉样变性（hATTR）引起的神经损伤。

hATTR是一种罕见的、遗传性、危及生命的神经退行性疾病，由周围神经系统、心脏、胃肠道和其它器官中转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样蛋白沉积引起。患者患有进行性神经病、心肌病、行走障碍和各种其它衰弱症状，诊断后中位生存期为5-15年。

Onpattro是一种通过静脉注射可以靶向TTR的RNAi药物。通过靶向和沉默特定的信使RNA阻止TTR蛋白的产生，减少其在体内组织中的积累，以阻止或减缓疾病的进展。

在一项代号为APOLLO的随机、双盲、安慰剂对照、全球化III期研究中，经过18个月的治疗，接受Onpattro治疗的患者有56%实现神经病变损伤改善，而安慰剂组这一数据仅为4%。Onpattro治疗组神经病损害评分平均下降6分，安慰剂组则平均增长28分，Onpattro疗效显著。安全性方面，不良事件的发生率和严重程度与安慰剂组相似。

NICE主要负责英国新药物和医疗技术的评估，设立药物目录内用药和医疗技术的临床使用标准，为英国国民健康服务体系(NHS)提供药物目录的决策参考。2018/8，Onpattro作为首款首款RNAi药物分别获FDA和欧盟批准。上个月，Onpattro获批拿下了日本市场，NICE虽然在2018/12拒绝了Onpattro，但如今还是回心转意，Onpattro几个重要的批准和推荐均已到手。

有趣的是，先拒后荐好像已经成了NICE的“特色”，此前lonis公司的反义RNA药物Tegsedi也经历了同样的命运。当年就连明星药物“O”药也未能一次就获得NICE的推荐。