超3.5亿美元！Biogen收购治疗急性缺血性卒中新药TMS-007
5月12日，Biogen宣布行使其选择权，从TMS株式会社收购了一种治疗急性缺血性卒中的研究药物TMS-007。
TMS-007是一种小分子纤溶酶原激活剂，其作用机制与打破血栓和潜在抑制血栓部位的局部炎症有关。这种独特的组合可以将TMS-007定位为急性缺血性卒中患者的下一代潜在溶栓药物，目的是与目前批准的溶栓药物相比，提供一个延长的治疗窗口。
Biogen收购TMS-007的决定是基于2a期研究的积极数据。这项随机、安慰剂对照、递增剂量2a期研究包括90名日本参与者（TMS-007 52例，安慰剂38例）。该研究的主要终点是通过国家卫生研究院卒中量表评估的恶化程度为4分以上症状性颅内出血(sICH)发生率和安全性。
该研究达到了其主要终点，TMS-007治疗组没有出现症状性颅内出血(sICH)，接受安慰剂治疗的患者发生率为3%，证明了TMS-007对脑血管重新开放以及患者功能恢复的积极影响。患者在中风症状出现后12小时内服药：接受TMS-007的患者平均治疗时间为9.5小时，接受安慰剂的患者平均治疗时间为9.3小时。所有接受TMS-007治疗的患者的剂量都超过了批准的溶栓药物的时间窗。
此外，在90天时，TMS-007对次要终点功能独立性有显著改善，在接受TMS-007治疗的患者中，40%的患者在改良Rankin量表（一种日常生活独立性的衡量标准）上得分为0或1，表明没有残留症状或无明显残疾，而接受安慰剂治疗的患者中，这一比例为18%（P=0.05）。在接受TMS-007治疗的可见闭塞的患者中，血管再通的客观血管造影证据支持了这一点。通过磁共振血管造影测量，接受TMS-007治疗的患者再通率为58.3%（14/24），而接受安慰剂治疗的患者再通率为26.7%（4/15）（优势比4.23；95%CI：0.99~18.07）。
急性缺血性卒中是一种可能使人衰弱甚至致命的脑血管疾病，是世界范围内的第二大死亡原因，每年约有1300万例卒中病例，550万例死亡，急性缺血性卒中幸存者因大脑受到不可逆转的损伤而出现持续的功能缺陷。目前急性缺血性卒中仍有大量未得到满足的医疗需求，需要新的疗法，既能改善临床结果，提高疗效和安全性，又能延长中风患者接受溶栓治疗的时间。
由于已批准的溶栓药在以后的时间窗口中的利益风险状况，这些药物的使用受到限制。根据美国心脏协会的研究，sICH是目前溶栓疗法组织纤溶酶原激活剂(tPA)最令人害怕的并发症，它通过溶解阻止血液流向大脑的血凝块来发挥作用。在卒中发作后9小时的时间窗内，在对照研究中，接受tPA治疗的患者发生脑出血的比率高达6%。
Biogen研发主管Alfred Sandrock说：“我们对这些结果感到鼓舞，并根据2a期研究的全部安全性、影像学和临床结果数据做出了购买TMS-007的决定。自上一种溶栓药物被批准用于急性缺血性卒中以来，已经有将近25年的时间了。我们相信，这种新的实验性药物可能会增加合适治疗患者的数量，这些患者有可能接受溶栓治疗，从而有更高的机会在卒中后获得功能独立性。”
作为收购TMS-007的一部分，Biogen将一次性支付1800万美元。如果TMS-007达到某些开发和销售额里程碑，TMS有资格获得额外的3.35亿美元里程金付款。TMS也有资格在全球年度净销售额中获得高个位数至低双位数百分比的分层版税。收购后，Biogen将全权负责TMS-007的开发、制造和商业化相关的成本和费用。Biogen目前正在评估TMS-007临床开发的下一步，包括全球研究计划。