白血病患者的更优选择：达沙替尼
重点
问题：对于儿童期费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病，达沙替尼比甲磺酸伊马替尼更有效吗？
结果：在一项随机临床试验中，纳入的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病儿童患者有189例，每天接受80mg / m2达沙替尼治疗的患者为92例，每天接受300mg / m2甲磺酸伊马替尼治疗的患者为97例。
相比于甲磺酸伊马替尼组，达沙替尼组患者的4年无事件生存率（71.0％比48.9％ ）和总生存率更高（88.4％比69.2％），且复发率更低（19.8％比34.4％）。两组之间的严重毒性反应无明显差异。
意义：这些发现支持，在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的儿童患者中，每天以80mg / m2的剂量进行达沙替尼治疗。
摘要
重要性：有必要进行一项随机临床试验，以确定在儿童期费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病上，第二代Abl-酪氨酸激酶抑制剂达沙替尼是否比第一代抑制剂甲磺酸伊马替尼更有效。
目的：确定在未进行预防性颅脑照射的强化化疗的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病儿童患者中，每日剂量为80 mg / m2的达沙替尼治疗是否比每日剂量为300 mg / m2的甲磺酸伊马替尼治疗更有效，以改善患者无事件生存率。
试验设计和参与者：这项开放标签的3期随机临床试验开展于中国的20所医院。招募时间为2015年1月1日至2018年9月18日，并于2018年10月4日停止，达到了试验的早期停止标准。招募患者为0至18岁。在诊断出的225例患者中，拒绝参与治疗的有35例，在治疗前死亡的1例，可供分析的剩下189例。数据分析于2019年1月1日至8月4日期间进行。
干预：从确诊时间到持续治疗结束，整个急性淋巴细胞白血病治疗期间，患者随机分组，分别持续每日接受达沙替尼治疗（97例）或伊马替尼治疗（92例）。
主要终点与评估：主要终点是无事件生存率，基于治疗目的进行分析。次要终点是总生存以及因毒性反应而导致的复发和死亡。
结果：在189例参与者中（男性136例[72.0％]；中位年龄为7.8 [四分位间距（IQR），5.2-11.3]，中位随访时间为26.4（IQR，16.3-34.1）个月。
其中达沙替尼组的4年无事件生存率和总生存率分别为71.0％和88.4％。
伊马替尼组的4年无事件生存率和总生存率分别为48.9％和69.2%。
达沙替尼组的4年累积复发风险为19.8％，而伊马替尼组为34.4％。
达沙替尼组的4年累积中枢神经系统复发的累计风险为2.7％，伊马替尼组为8.4％。
两个治疗组的严重毒性反应频率没有明显差异。
结论与相关性：在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病儿童患者中，与每天30mg / m2的甲磺酸伊马替尼治疗相比，每天80mg / m2的达沙替尼等密集化疗取得了更好的效果，并且对未使用预防性颅脑照射的白血病患者，提供了出色的中枢神经系统控制。