萨特利珠单抗或可使得视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）可防可控

尽管发病率只有1-5/10万，但视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种严重的高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，患者大多是年轻女性，起初只是不经意间出现视觉障碍、无力、麻木等异常，往往容易被人忽视。但该病的特征正是反复发作，如不经充分治疗，约60%的患者在1年内复发，90%的患者在3年内复发。随着复发次数的增加，许多病人在行走、视觉等各个方面的障碍也不断加重。患病多年后，患者可能需要轮椅行动，或失明。在长期的治疗压力下，患者的生存状态不容乐观。2018年5月，国家正式把NMOSD纳入首批121种罕见病目录，也使得这群患者也逐渐走进公众的视野。而本月罗氏刚刚获批的IL-6机制的药物萨特利珠单抗无疑为患者带来了新的可能。据复旦大学附属华山医院神经内科全超教授介绍：SAkuraSky研究结果显示：与安慰剂联合基线免疫疗法组相比，接受萨特利珠单抗联合基线免疫疗法的患者其复发风险降低62％；SAkuraStar研究结果显示：与安慰剂组相比，接受萨特利珠单抗单药治疗的患者，复发风险降低55%。每4周一次皮下注射给药，无论单药治疗还是联合基线免疫抑制剂治疗，萨特利珠单抗均显著降低了 NMOSD 患者的复发风险，是一个有效性和安全性俱佳的治疗选择。这也意味着，这款新药将使NMOSD成为可防可控的“慢病”，为患者稳定病情和恢复工作提供了可能。借力技术，罗氏为控制复发带来新的思路此前，中国尚无获批的、有效降低视神经脊髓炎谱系疾病复发风险的标准治疗，患者也长期面临药物治疗方法单一、疗效有限的治疗困境。患者通常在急性期发病期以减轻急性期症状、缩短病程、改善残疾程度和防治并发症为主要目标，通过大量注射糖皮质激素、血浆置换、静脉滴注免疫球蛋白等方式来抑制免疫反应，从而为过于活跃的免疫细胞按下暂停键，而缓解期主要以长期服用免疫抑制的药物来减少复发。作为我国首个视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的标准治疗药物，可以看到，当前萨特利珠单创新性地弥补了中国市场上NMOSD缓解期治疗药物的空白。数据显示，药物主要作用在12岁及以上青少年及成人患者上，通过阻断IL-6信号转导，调节NMOSD疾病发生的多个环节，包括抑制NMOSD特异性抗体AQP4-IgG的产生及中枢神经系统内外的炎症反应等。此外，在酸性pH值下，萨特利珠单抗可从受体上解离并重新释放回血浆中与更多的抗原结合，从而延长了药物的血浆半衰期，为患者的长期治疗带来福音。做好患者管理，打好这场持久战据全超教授介绍，由于NMOSD是伴随终身的慢性疾病，在此次新药出来之前，一直是使用利妥昔单抗、硫唑嘌呤和吗替麦考酚酯这类超适应症药物进行控制，以推迟或延缓病人残障程度的加重。因此要打赢这场“持久战”，早发现，早治疗，并进行随访对于NMOSD患者和医生来说都至关重要。期间最大的难题实际上是一个标准化的患者管理体系的建立。如何规范地按照一定顺序去选择药物，如何带领患者标准地、可靠地检测他们的抗体，如何告诉患者怎样规律的服药，尤其是指导有生育计划的女性患者规范用药，其实是摆在很多医生和患者面前共同的难题。从开始就医到最后医疗结束，医生和患者可能只有一两面之缘，但借力完善的患者管理体系，可以让终身诊疗系统更加完善，这对患者的健康也有更多的保证。目前，复旦大学附属华山医院神经内科每年接诊NMOSD患者数千人次。为此，华山医院做了一系列临床紧密结合的研究，健全患者定期随访系统，通过定期地对患者进行一下登记、电话的随访，做到没有一个患者失访。与此同时也建立各个途径的患者教育平台。“比如现在疫情期间，可能大家看直播就更加方便一点，为此我们就发起线上患教直播，通过定期地去直播、教育、召回这些患者。”全超表示，一个医生的责任就是去把患者的疾病史整合起来。每个患者的经历都在诉说着他个性化的故事。“如果你看的病人越来越多，看了成千上百的病人的话，那么他们故事结合在一起，就变成一条规律，然后我们医生的职责就是发现这个规律，站在这条规律的高度上，再去救治后面的患者，使他们得到更好的治疗。也就是说前面患者的病不是白得的，他是可以给我们以经验和教训的，让后面的患者更多地获益。”爱不罕见，医患携手对复发说NO尽管NMOSD的发病率微乎其微，而和它相似的罕见病却不少见。据世界卫生组织统计，全球约有7000多种罕见病，覆盖3.5亿人。由于中国庞大的人口基数，目前仅已知的患者就有2000多万。在这庞大的数量中，其中仅5%的罕见病有可以缓解症状的药物，缺医少药的现状让我国罕见病患者诊治之路困难重重。令人欣喜的是，自2018中国罕见病目录建立以来，越来越多的人开始关注患病群体，药企也纷纷加大了进展速度，持续为罕见病患者带来新的希望。而五月正是视神经脊髓炎以及另一相似的神经免疫疾病多发性硬化的纪念日，我们期待，通过5·25NMOSD患者关爱日让更多人看到医药创新的力量和患者的心声，让更多力量涌入罕见病的创新药物的产生和多方支付的模式，重启患者的灿烂人生。