【前沿】或将迎来新款CAR-T细胞疗法！治疗复发或难治性恶性肿瘤CR率达38%！
2021年10月12日，CRISPR Therapeutics公司官网的新闻稿公布了一项正在进行的I期、多中心、开放标签临床试验CARBON的研究结果，旨在评估同种异体CAR-T细胞疗法CTX110在CD19阳性B细胞恶性肿瘤患者中的安全性和疗效结果。
CTX110是一款利用CRISPR基因编辑技术制造的同种异体CAR-T细胞疗法。它将靶向CD19抗原的嵌合抗原受体（CAR）定位敲入细胞的天然T细胞受体位点，在引入CAR的同时防止内源性TCR的表达，从而防止移植物抗宿主病（GvHD）的产生。
通用名：CTX110
厂家：CRISPR Therapeutics公司
美国首次获批：尚未获批
中国首次获批：尚未获批
CARBON试验是一项开放标签、多中心临床试验，评估CTX110在复发或难治性的CD19阳性B细胞恶性肿瘤成人患者中的安全性和有效性，这些患者已接受过至少两种先前的治疗。
截至2021年8月26日，共纳入30例大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者入组，其中26例患者接受CTX110治疗，随访至少28天，纳入分析。只有1例入组患者未接受CTX110治疗。3例患者在数据截止时的随访时间小于28天，无法用于本分析。
研究的主要终点包括通过剂量限制毒性（DLTs）发生率和客观缓解率（ORR）。关键的次要终点包括完全缓解（CR）率、缓解持续时间（DOR）和总生存率（OS）。
DL2及以上患者的ORR和CR率均显示在意向治疗（ITT）和修改后的ITT（mITT）基础上。ITT包括所有入组患者（DL2及以上，n=24），而mITT只包括接受CTX110输注的患者（DL2及以上，n=23）。
试验结果显示，在接受DL2及以上单剂量CTX110治疗的患者中，基于ITT的客观缓解率（ORR）为58%，完全缓解率（CR）为38%；基于修改后的ITT（mITT）的ORR为61%，CR为39%。此外，在难治性疾病、巨大肿块或既往自体干细胞移植后进展的患者均有效。
在接受治疗6个月后，CR率为21%，最长的缓解持续时间（DOR）超过18个月。这些数据表明，CTX110具有产生持久缓解的潜力。
CTX110在所有剂量水平均具有良好的耐受性，并没有出现移植物抗宿主病，无输注反应。
所有的细胞因子释放综合征（CRS）均为1级或2级，或不需要特殊干预，或采用标准的CRS管理解决。在接受CTX110再次给药的患者中，CRS的频率和严重程度都没有增加。
只有1例同时患有HHV-6脑炎的患者出现3级以上的免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。
只有2例患者经历了3级或更高级别的感染：先前讨论的 HHV-6 脑炎患者和一例出现假单胞菌败血症并在四天内消退的患者。
该试验结果显示，在大B细胞淋巴瘤患者中，较高剂量的CTX110单剂治疗达到58%的客观缓解率和38%的完全缓解率。这也表示同种异体CAR-T细胞疗法CTX110在治疗CD19阳性B细胞恶性肿瘤患者的I期临床试验中获得积极安全性和疗效结果。
参考来源：
http://www.crisprtx.com
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