快讯| 全球首个多能干细胞治疗帕金森，中期临床结果喜人
在干细胞治疗帕金森领域，被寄予厚望的在研产品之一为ISC-hpNSC 细胞疗法。该疗法的临床试验进展多次被国内外媒体报道。4月10日，美国神经病学会年会会刊发布了该疗法的中期临床评估结果：全球首个多能干细胞治疗帕金森中期结果表明，ISC-hpNSC移植是安全的，耐受性良好，并且具有受益于患者的潜力。
在即将召开的美国神经病学会年会，ISC-hpNSC 细胞疗法的开发团队将对中期临床结果进行详细介绍。
在研干细胞药物ISC-hpNSC临床结果积极
孤雌生殖干细胞的产生原理（图片来源：International Stem Cell）
ISC-hpNSC 细胞疗法由美国国际干细胞公司（ISCO）开发。根据ISCO团队介绍，一次性移植ISC-hpNSC至帕金森患者大脑中，可以取代已经死亡或者濒临死亡的多巴胺能神经元，并且能够保护剩余神经元，减轻疾病症状以及防止疾病进一步恶化。
目前，在澳大利亚皇家墨尔本医院开展的开放标签、单中心I期临床试验（NCT02452723）正在招募患者，目的是评估ISC-hpNSC移植的安全性、耐受性和初步疗效。根据试验设计，12名患者将被分为3组，ISC-hpNSC细胞注射剂量分别为3千万、5千万和7千万，注射部位为患者大脑纹状体和黑质区域（这些区域会直接影响帕金森病）。接受移植后，患者将被跟踪随访12个月，接受定期检查以确定ISC-hpNSC的安全性和疗效，而后患者将被继续跟踪观察 5 年，进一步监测疗法的安全性和对患者症状的影响。
第一队列研究的4名患者和第二队列研究的2名患者已分别成功移植了3千万和5千万个ISC-hpNSC细胞，迄今为止尚未出现ISC-hpNSC相关的移植物诱发运动障碍、肿瘤、感染或其他严重不良事件。移植6个月后，第一队列研究的患者冲动控制障碍(impulsive and compulsive disorders) 症状改善了 53%，贝克抑郁症量表 (Beck Depression Inventory, BDI) 得分改善了 35%。
2017年11月13日，ISC-hpNSC的I期临床试验结果公布，所有接受治疗的第一批患者在安全性上都达到了试验的主要终点（帕金森干细胞疗法获得积极临床结果）。2017年11月底，皇家墨尔本医院又成功地为第二研究队列的另一位帕金森患者注射 ISC-hpNSC，并且无手术并发症，这也是此项临床试验的第7名患者（又有1名帕金森患者成功注射干细胞，这6个在研项目值得期待）。
6个月的I期临床数据显示，人类神经干细胞有望成为帕金森病的治疗手段。
干细胞治疗帕金森国内临床进展
目前，国内也有正在开展的干细胞治疗帕金森相关临床试验。根据在clinicaltrials.gov网站统计的数据，苏州大学第二附属医院正在开展神经干细胞治疗帕金森的II/III期临床试验（NCT03128450），该试验最大的特点是采用了一种新的给药模式——鼻腔给药，计划招募12名中度至重度帕金森患者，所有参与该试验的患者均接受相同剂量的神经干细胞移植。整个疗程为期4周，1周1剂。治疗结束后，患者将在24周内接受2次随访。整个项目预计在2018年11月完成。
另一项由郑州大学第一附属医院开展的I/II期临床试验（NCT03119636）预计招募50名患者志愿者，并给予注射单一剂量的人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞，整个项目预计在2020年完成。这项临床试验通过了国家卫计委官方备案，是全球首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目。
目前全球在研的干细胞治疗帕金森项目使用了间充质干细胞、神经干细胞和胚胎干细胞，全球首个iPS细胞治疗帕金森临床试验也将于今年晚些时候启动（快讯| 首个iPS细胞治疗帕金森临床试验将于今年启动）。随着干细胞治疗帕金森的临床试验在不断开展，相信未来会有更多的成功案例被公众所知！