以患者为中心，制定皮肤病临床试验的基本策略

在皮肤科领域，以患者为中心的方法可应用于研究过程的所有阶段，包括早期阶段的研究发现和临床前试验，以及中后期阶段的临床试验、监管审批和上市后研究。为了应对更合理、更安全、减轻病人负担等临床试验领域的新改进需求，皮肤病临床研究正在经历高速转变。

那么，如何通过以患者为中心的战略性方法，来规划和实施皮肤病临床试验呢？

了解以患者为中心的重要性

以患者为中心策略的核心，是围绕患者的特点和需求，进行临床试验设计。

在2020年6月，FDA发布了关于收集全面和有代表性的患者体验数据的指南（guidance on collecting comprehensive and representative patient experience data），该文件是四个以患者为中心的药物开发指导系列文件中的第一个，旨在说明利益相关者应如何收集和提交患者体验数据，以及其他相关的患者和护理者信息，以支持产品开发和监管决策。

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患者反馈的重要性，已然超越产品开发和监管审批。随着个性化医疗成为趋势，医疗服务提供方不仅依赖于现有临床试验数据，而且依赖于他们与个体患者的临床经验，来制定他们在治疗方案上的选择。此外，皮肤科领域的决策人决策，也越来越多地受到真实世界证据的影响。

寻求申办方和患者优先事项之间的一致性

对于申办方来说，临床试验的优先顺序通常包括：便于准确诊断和招募的良好纳入排除标准；治疗依从性；研究保留；可支持监管部门审批的可靠、高质量数据。为执行这些优先事项，申办方必须考虑与研究参与者相关的负担水平，并使他们的观点与患者观点保持一致。

尽量投入与前瞻性研究参与者的直接合作，不仅有利于创造与患者之间的一致意图，还可以在迫切需要分化的皮肤科领域创造自身优势。在一个竞争激烈的皮肤科领域，可能有数百个试验在同时招募某指定适应症和患者群体（见图1）。

图1.针对皮肤病适应症，正在及待进行的临床试验数量

通过关注患者创造竞争优势

想要为皮肤科临床试验创造差异化和竞争优势，申办方应将以患者为中心的方法纳入研究设计、招募和注册以及研究实施当中。

• 研究设计：从一开始就创建以患者为中心的试验方案，进而实现在皮肤病临床试验中招募、入组和保留合适患者的目标。

• 招募和注册：在制定能够提高试验宣传的策略、创建试验信息和起草患者面对的文件等过程中，患者的参与对申办方来说也是非常有价值的。

• 研究实施：成功的研究项目，应是对患者及其家属有意义的研究，还应是参与者眼中具有可行性的研究。

在当今竞争激烈的临床试验环境和严苛监管环境中，将患者反馈纳入整个皮肤病产品开发过程，具有非常关键的意义。选择具有丰富皮肤科经验且崇尚以患者为中心理念的CRO合作，申办方可以在设计、开发和实施研究过程中获得强力支持；最终实现申办方所追求的成功，同时又能保障患者权益。

普米尔医药的专业领域涵盖了临床试验和药物开发的各个方面，且已在常年积累的工作经验中磨练出从容应对各种挑战的能力。仅在过去五年中，普米尔医药已开展了超过110项皮肤病相关研究项目，并成功与数千名患者达成合作，我们深谙如何使您的研究迈向成功。