晚期乳腺癌患者救星!奥拉帕利获批上市,BRCA基因突变患者有药可治啦!

2018年1月12日,FDA(美国食品和药物管理局)批准了第一个与乳腺癌基因相关的肿瘤药物——奥拉帕利(Lynparza)。
从此以后,广大乳腺癌患者又多了一种新的治疗方案。

奥拉帕利是一种针对BRCA基因突变的治疗药物,是目前上市的第一个口服类型的PARP抑制剂,可以抑制DNA的修复,对于同样具有DNA修复障碍的如BRCA基因突变的肿瘤细胞具有双重抑制效应,在细胞及临床水平都表现出对BRCA突变患者的有效抑制!

过去,奥拉帕利在晚期卵巢癌的治疗上取得了非常好的治疗效果,从临床数据就可以看出:

在卵巢癌的临床试验中,奥拉帕利用于那些因为铂类化疗失败而复发的BRCA基因突变的卵巢癌患者,与使用安慰剂的患者(生存期只有5.5个月)相比,使用奥拉帕利的患者生存期达到30.2个月,死亡风险降低了70%,一部分晚期卵巢癌患者依靠奥拉帕利又多活了两年多。

(数据来源:2017 SGO Annual Meeting)

乳腺癌的姐妹们要感谢卵巢癌的姐妹们,因为她们的的治疗效果太给力了,科学家才有信心考虑将奥拉帕利用在另一个与BRCA基因突变密切相关的病种上——乳腺癌。

托著名好莱坞女星安吉丽娜朱莉的福,BRCA基因被大众所知。

因为母亲和小姨都被乳腺癌夺去了生命,朱莉担心自己很有可能遗传到某种癌症基因,所以她在38岁的时候去做了基因检测。

不测不知道,一测捡回一条命。基因检测结果显示,朱莉果然有BRCA1基因突变,这种突变让她患乳腺癌的风险高达87%,患卵巢癌的风险也有50%。于是朱莉选择切除双侧乳腺和卵巢来降低癌症发病率。

除了为健康人群提供癌症风险评估外,BRCA基因检测在乳腺癌的治疗上也发挥着重要的作用。

比如说,在手术的选择上,BRCA基因突变的患者,建议以全切手术代替局部切除,以此降低同侧乳腺癌复发,或者另一侧乳腺癌再发的风险。

再比如说,在化疗药物的选择上,BRCA基因突变的患者宜使用DNA损伤类化疗药物,不宜使用紫衫类化疗药物。

现在,奥拉帕利的获批,又为乳腺癌患者提供了新的靶向药治疗方案,让BRCA突变、HER-2阴性的晚期乳腺癌患者“有药可医”。

根据觅健用户的反映,很多医生在考虑治疗方案的时候,会建议部分乳腺癌患者做基因检测,用来作为治疗方案选择的参考依据。其实,这就是BRCA基因检测在临床上的应用情景。

中国每年有近28万的新发乳腺癌患增者,并每年以2%左右的速度长,据估算,到2020年,国内乳腺癌患者数量将达到210万,数量庞大到让人震惊。(数据来源:2017年《中国肿瘤登记年报》)

乳腺癌是中国女性恶性肿瘤的头号病种,中国乳腺癌患者数量是卵巢癌患者数量的5倍之多。(数据来源:全国肿瘤登记中心(NCCR))因此,多一种有效的治疗方案,就可以多挽救数以万计的生命。

然而,FDA的新药审批是非常严格的,新药研发公司通常要花费数亿美元,历时10年左右的时间才能让一个新药从实验室走入市场。

对于很多晚期癌症患者来说,也许都坚持不到5年。可见,对现阶段的晚期乳腺癌患者来说,奥拉帕利的出现就像及时雨一般,成为延续生命的新希望。

随着科学技术的发展,越来越多治疗癌症的方法将被发现,以后对付癌症也会像对付感冒那样简单。我们都期待这一天的到来!

知识链接:坎坷的奥拉帕利上市史

Ø 2014年6月一个令人失望的消息传来:百般挑剔的美国FDA(美国食品和药物管理局)顾问小组投票反对奥拉帕利药物的加速批准,延迟了奥拉帕利与卵巢癌患者的见面。

Ø 2014年10月24日,从欧洲那边传来令人欣慰的好消息:奥拉帕利得到EMA(欧盟药品管理局)的赏识,推荐批准奥拉帕利上市。

Ø 是金子总会发光,能治病的药总会上市。很快,2014年12月19日,美国FDA终于批准奥拉帕利上市,用于治疗BRCA突变的晚期卵巢癌患者。

Ø 2018年1月12日,FDA经过一系列严格且规范的审查后,批准奥拉帕利用于BRCA基因突变的乳腺癌患者。

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