审评加速?盘点3月FDA发出的44项孤儿药资格
信达生物、君实生物、艾伯维、安进等40家公司产品获得资格。
3月美国食品药品监督管理局(FDA)发出了44项孤儿药资格,有40种药物或疗法获得孤儿药资格。
44项孤儿药资格中有3项治疗胰腺癌,5项治疗淋巴瘤的资格,还有2项针对婴幼儿罕见病用药,情况如下:
3项治疗胰腺癌
RNR BioMedical公司:4-Methylumbelliferone(透明质酸生物合成抑制剂)、
Amplia Therapeutics:AMP945
Apexigen:APX005M
5项治疗淋巴瘤的资格
Myeloid Therapeutics的靶向CD5的激活转染杀伤(ATAK)骨髓细胞
吉利德子公司Kite Pharma的Yescarta(Axicabtagene Ciloleucel)(两项资格)
信达生物的Sintilimab(IBI308)和
TG Therapeutics的umbralisib(TGR-1202);
2项针对婴幼儿罕见病用药
Anida Pharma可以预防早产儿视网膜病变的AP-001
Thetis Pharmaceuticals治疗小儿溃疡性结肠炎的TP-317
获得资格的40种药物或疗法大部分来自美国本土企业,欧洲地区有德国、法国、英国等6个国家的企业,亚洲则有韩国的韩美制药、Chong Kun Dang 和中国的信达生物。
以上分类按照药品注册地区划分
不做药品企业归属划分
吉利德旗下细胞治疗公司Kite Pharma开发的CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta(axicabtagene ciloleucel)在3月份获得了结外边缘区淋巴瘤(extranodal MZL)和淋巴结边缘区淋巴瘤(nodal MZL)2个孤儿药资格,至此Yescarta已获得5个孤儿药资格,另外3个分别为:治疗滤泡性淋巴瘤(FL)、弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤(PMBCL)。
来自韩国的韩美制药开发的HM15211获得了治疗原发性硬化性胆管炎和原发性胆汁性胆管炎两项资格。
F2G首款获得突破性疗法认定的抗真菌药物Olorofim也在3月11日获得了孤儿药资格。
3月初,吉利德科学向FDA寻求瑞德西韦作为COVID-19潜在疗法的孤儿药资格。当地时间3月23日,FDA授予瑞德西韦孤儿药资格,用于治疗COVID-19。但是两天后,吉利德科学向美国FDA提出申请,要求撤销remdesivir(瑞德西韦)治疗COVID-19的孤儿药资格,并放弃所有与该资格相关的优惠权益。
44项孤儿药资格详情如下:
参考来源:Orphan Drug Designations and Approvals