干细胞治疗是“救世主”吗?

干细胞治疗的应用与批准现状

30多年来,骨髓一直用于治疗癌症患者,如白血病和淋巴瘤;这是唯一一种广泛应用的干细胞疗法。

2012年,另一种名为Prochymal的干细胞疗法在加拿大有条件地获得批准,用于治疗对类固醇无临床反应的儿童的急性移植物抗宿主病。这是一种基于成年捐献者骨髓间充质干细胞(MSCs)的同种异体干细胞疗法。

美国食品和药物管理局已经批准了五种从脐带血中提取的造血干细胞产品,用于治疗血液和免疫疾病。

2014年,欧洲药物管理局建议批准对(因眼部烧伤)患有重度角膜缘干细胞缺陷的人进行角膜缘干细胞移植。

对于干细胞治疗的临床转化,媒体是否过于乐观?

加拿大的Kalina Kamenova和Timothy Caulfield一起分析了2010年~2013年间在加拿大、美国和英国主要日报上发表的关于干细胞的转化医学研究。

结果发现,媒体报道范围已从伦理、法律和社会观点转移到临床转化话题,并且对于转化时间所呈现出的高度乐观态度在过去这段时间内并没有实质性变化。科学家们是转化及时性的主要支持者。

这些发现也引出了另外的疑问,如:媒体观点过度乐观到何种程度,会培育出关于临床转化速度的不切实际的期望吗?该研究结果也强调了干细胞研究人员作为公共传播者的伦理责任。

参考文献:Science Translational Medicine 2015;7:278ps4

干细胞治疗的安全性证据,仍然缺乏。

目前已经证实了外周血或骨髓源性干细胞用于造血重建的安全性和有效性。然而,来源于脂肪组织等其他来源的造血干细胞和干细胞正在被越来越多地用于治疗多种骨科疾病、神经系统疾病及其他疾病,这些细胞(无论是自体来源还是同种异体来源)在实践中的使用仅基于较少的临床证据。

缺乏证据令人担忧。文献中充斥着建立在专家意见和患者接受的基础上被推行的治疗干预的实例,但在对照良好的试验中最终被证实无效甚至有害。当代最不幸的治疗灾难之一是,广泛使用自体干细胞移植治疗转移性乳腺癌,这种做法最终显示是无效、昂贵且有风险的。

干细胞治疗对于除造血重建外的其他适应症不能被理所当然地认为是安全的。在最近的一个病例中,患者多次接受来自不同来源的同种异体干细胞的注射,原本旨在减少脑卒中引起的神经缺陷,然而却引起了神经胶质增生,导致患者截瘫。

虽然通常来说,自体干细胞比异体干细胞引起的安全性问题可能更少,但自体干细胞的使用也可能与严重不良事件有关。将自体造血干细胞注射至由系统性红斑狼疮引起的肾衰患者的肾脏中,与血管平滑肌增生性病变的发生有关,甚至导致肾切除。在另一个例子中,将源自脂肪组织的自体干细胞注射至黄斑变性患者的眼部玻璃体内,导致了三名患者的视力恶化,其中两人变成盲人。

参考文献:New England Journal of Medicine 2017;376:1007-1009

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