从“金山”到“金项链”，MA数字化创新的机会和挑战

新冠疫情导致的长期“社交隔阂”，倒逼临床医学加速数字化进程。放眼国际，监管、临床、药企等各方应用数字化能力对抗疫情的案例不胜枚举。随着数字化医疗体系的建设发展和行业标准被迅速确立和推进，构建基于新场景下产品模式、服务模式乃至商业模式的新生态，已成为行业共识。对于本土药企，在医改政策逐步落地、市场竞争日趋激烈、医患群体对数字化技术的依赖和期待日强等多重影响下，瞄准国际化，推动数字化创新、重塑医学价值传递体系势在必行。毫无疑问，在这个过程中，药企医学事务（MA）将扮演愈来愈重要的角色，麦肯锡发布的“A vision for Medical Affairs in 2025”预测，医学事务部在近几年会很快成为制药企业新的战略支柱之一。在药企创新和国际化大局下，医学如何赋能药品全生命周期管理？无论研发阶段还是商业化阶段目标应该始终如一，即以患者为中心，把最佳临床治疗和获益带给每位患者。秉承这一目标，MA如何探寻医学价值持续输出方式日益受到行业关注，冯胜博士从此视角出发，进一步分享了零氪科技助力MA创新探索的实践案例和经验。单病种数据队列赋能MA新突破当下，药企多在推动或尝试以数字化技术提升效率、降低成本，但在这个过程中，如何基于战略思维，把企业内外部资源、数据融合起来，推动跨部门协作，并整合资源最大化利用以达到预期，既是各方在探索中的课题，也是对MA创新思维和专业能力的挑战。“真实世界诊疗过程中产生的原始数据就像是一座金山，但其最终的价值兑现和交付则是金项链，这就需要先从金山上开采出金块，然后由金块打造出金项链。”冯胜博士在介绍由跨国药企主导构建的全能型医学数据平台时举例道，“零氪专注于研究型数据平台，构建单病种数据队列——从「金山」到「金块」挖掘、提炼和打磨，发挥连接后台数据资源与前台业务用户的'桥梁’作用，以数字化创新赋能行业”。冯胜博士指出，零氪作为一家医疗大数据新锐企业，创新早已融入血液，嵌入企业DNA之中，近年来零氪持续以数字化创新推动单病种数据队列研究。2019年，由院士牵头，零氪联合国内多家TOP妇科肿瘤医院的国家妇科肿瘤数据平台“女娲”，以单病种数据队列（COE）串联资源、系统与服务，依托零氪数据结构化、专业随访、患者管理和临床研究等为项目提供支持。目前妇科肿瘤云平台已积累超过10000名患者多组学数据，极大地助力了研究课题延展，并指导临床实践，惠及患者。此外，在基因大数据众筹项目上，基于安全合规的前提，由专家牵头搭建多中心平台数据库，零氪根据需求提供数据结构化、专业随访等服务，同时收集NGS+完整病历数据，为青年医生申请课题、撰写论文等提供支持，为药品研发产出相应的真实世界证据，并在精准医学研究、大数据平台介绍、罕见靶点队列研究、数据库验证、支持药物监管决策等研究方向不断取得突破。目前，在肿瘤、罕见病领域，零氪联合医疗机构、药企建立的多个单病种数据平台，也成为了数字化技术赋能MA工作的一个突破点。高质量真实世界证据驱动MA新价值建立单病种数据平台、实现数据驱动医学赋能的关键还是在于“数据”——高质量、结构化、真实世界的数据。2020年，国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，这一里程碑事件意味着真实世界研究（RWS）将会是药品研发的重要方向。2021年4月，国家药监局药品审评中心发布《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》（下称“指导原则”），进一步作为上述文件的配套和补充，为我国RWS的发展打牢“高质量”数据基石。值得一提的是，零氪科技凭借在RWS领域积累的造诣和经验作为外部专家参与了《指导原则》的内容起草工作。在药品早期发现、研发阶段、上市后的各环节，真实世界证据（RWE）对有效性、安全性、临床应用中的实效、与现有治疗的比较、患者治疗体验、药物经济学等医学问题都能作出解答。目前，零氪科技正在执行200+项真实世界研究，在ASCO、ESTS、SGO、WLCL等顶级国际学术平台发表研究成果超过40项，累计在国际学术期刊发表论文超过50篇，其中单篇最高影响因子13.357。“数字疗法”全新尝试重塑MA新职责除了RWE，数字医疗时代，每位医学人都应该树立大医学概念，做产品全生命周期管家，换句话说“不仅要关心宝宝孕期健康发育，还要关心出生后的健康成长”，这里的宝宝，指的其实是患者及其临床获益。2021年5月，由零氪科技提供技术支持的国内首个多中心、观察性、大样本量Ⅰ～ⅢA 期非小细胞肺癌术后患者长期随访真实世界研究发现，患者主动参与随访使其生存率提升高于被动随访，且病理分期越晚的患者生存获益越明显。研究中的主动随访设计，就是应用了LinkCare平台患者服务管理中“数字疗法”的相关逻辑。上述研究结果进一步引发猜想——患者（院外）管理，通过多学科、多维度的评价及管理方案能否延长患者生命并提升生存质量？零氪科技旗下数愈医疗科技是我国首批加入国际数字疗法协会（DTA）的会员单位，目前，数愈医疗科技已针对自研的肺癌数字疗法管线开启有效性验证，正在进行随机双盲对照 Pragmatic 临床试验。此外，由北京大学肿瘤医院联合零氪科技打造的“肺癌AI健康全流程管理项目”，全病程院外管理作为功能模块，加强患者院外随访全生命周期健康管理服务，同样为患者带来生存获益。可以预见，数字化转型中MA将扮演全新角色再度出发，职责不再被限定——凡涉及患者治疗获益和用药安全的内容将皆包含在职责序列。